為享受孤兒藥在美國有7年、歐盟10年的獨賣保護權，且開發成本與一般新藥價差約10倍中，激勵全球近年正掀起孤兒藥開發熱潮，國內智擎、藥華藥、國鼎、心悅、台微體等藥廠亦積極卡位布局，身價也是水漲船高。

據統計，全球有超過7千種的罕見疾病，但目前被藥廠專注研究的僅有200種，為鼓勵藥廠發展罕見疾病用藥，歐美孤兒藥的送審時程除大幅縮短外，美國祭出包括由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗，試驗費用能享有50％的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等，而讓孤兒藥開發不僅只鎖定於小藥廠。

就初步統計，國內藥廠在孤兒藥開發已有戰果，最早的是中橡美國子公司SYNPAC，研發的龐貝氏症解藥「MYOZYME」，授權予GENZYME，該藥2007年上市，全球1年商機約5億美元（約新台幣150億元），SYNPAC每年約有3,000萬美元的權利金挹注，一直到2023年，也讓中橡年年都有可觀的業外收益。

另外，今年智擎的胰臟癌新藥MM398，今年將向美國FDA、歐盟和亞洲申請藥證，預計智擎在上半年即可望有階段里程金收入，明年起因MM398可望在歐、亞上市，也讓智擎因銷售權利金入帳，將開始啟動高獲利。

除了藥證倒數計時的智擎外，藥華藥布局孤兒藥領域亦十分積極，目前治療真性紅血球增生症的P1101，已進入歐盟三期，將力拚在2016年初同步取得歐盟EMA和美國FDA上市藥證。

此外，藥華也引進中研院分子生物研究所院士沈哲鯤授權「Β（BETA）型地中海型貧血症」及「鐮刀型血球貧血症」的新藥開發，預計最快2016年內進入人體臨床，搶進全球高達數十億美元商機，該藥屬新機轉的新藥，擬走孤兒藥途徑。

至於備受關注的是由國碩、健亞轉投資的心悅生醫（SYNEURX），該公司主力產品為精神疾病和憂鬱症用藥，開發的8個品項中，精神治療用藥SND-13已獲美國食品藥物管理局（FDA）「突破性療法」（BREAKTHROUGH THERAPY）資格，該藥將獲得優先審查、快速通關禮遇，目前已進入二╱三期合併臨床實驗。