【生策會編譯】

諾華於2016年4月7日宣布，歐盟委員會（EC）已批准Revolade®（eltrombopag，艾曲波帕）用於罹患慢性免疫（特發性）血小板缺乏紫斑症（ITP），且其他治療方式（如皮質類固醇和免疫球蛋白）無效的兒科患者（1歲及以上）。這次的批准包含了Revolade的兩種藥品型態：藥錠及新型的口服懸浮製劑，後者可適用於無法吞嚥藥錠的幼小孩童。Revolade在2010年就已獲得歐盟批准用於治療相同病徵的成人患者。

諾華腫瘤發展及醫學事務部長Alessandro Riva醫學博士說：「對於有罕見疾病兒的家庭和照顧者而言，在疾病掌控方面多了一個新的治療選擇。」

ITP是一種罕見的血液失調疾病，其病徵是血小板數目低下，年發病率約為每10萬名孩童中5例。由於ITP患者的血小板數量過低，容易造成挫傷和出血難以停止。兒童ITP患者約有13－36%的機率演變成慢性ITP，其定義為確診後病情仍然持續超過12個月。有小部分的慢性ITP兒科患者的風險在於嚴重的出血不止。

Revolade的獲批，是基於2項雙盲、隨機、安慰劑對照組研究，包括收集兒科群體中最大規模的臨床III期試驗數據。在這些研究當中，治療組和安慰劑組的患者都允許使用某些維持病情的常規ITP療法，來進行局部的處理。在以Revolade治療後，從既往治療困難或治療後復發的慢性ITP兒科患者身上，都可以發現血小板數目的顯著增加與數目維持，此外對於某些服用其它ITP藥物的患者，可以減少甚至停止這些藥物的用量（主要是皮質類固醇）。

歐盟委員會的批准適用於所有28個歐盟成員國家，包含冰島、挪威和列支敦斯登。

Revolade是每日口服一次的促血小板生成素（TPO）受體促進劑，作用機制為通過誘導刺激和分化來自於骨髓中的巨核細胞（megakaryocytes，大細胞，特別出現於骨髓），來增加血小板的生成。美國FDA在2015年8月批准了一項新的口服懸浮製劑，擴大艾曲波帕（在美國以Promacta®上市）的適用人群，包含了1歲（及以上），對於皮質類固醇、免疫球蛋白或脾臟切除術療效不佳的慢性ITP兒科患者。 

資料來源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-eu-approval-revolader-first-class-therapy-children-aged-1-year