歐盟EMA發表首份中小企業十年創新創業報告
【生策會編譯】

歐盟EMA 發布一份報告，總結自2005年12月起、十年來中小型企業的創新創業經驗，當時中小企業相關法規正式生效，也成立了中小企業專責辦公室，協助滿足較小型藥品研發公司的需求。

中小企業是歐洲經濟的中堅力量，佔歐盟所有企業數的99 %，並且囊括私營企業2/3的就業數。中小企業是製藥產業的創新動能，在研發新藥上扮演重要角色。

為扶持中小企業(EMA註冊)在藥物開發各個階段中的發展，歐盟EMA中小企業辦公室提供有關監管、財政及行政管理等方面的積極協助。

報告中強調中小企業對於醫藥創新的重要性，並提出過去十年來觀察到的趨勢，要點如下：

1.在過去十年中，中小企業提出的新藥上市許可申請約佔所有申請數量的10~15%，中小企業獲准上市的新藥中有超過1/2的藥物含有新活性物質。由此可見，中小企業很有潛力成為滿足目前無藥可醫病患的醫療需求之藥物開發要角。

2.在罕病治療上中小企業也佔有重要地位，過去十年獲上市許可的藥物中有42%為孤兒藥。

3.中小企業研發的人用藥物獲上市許可的成功率多年來已大幅提升，目前最高的成功率是在2015年時，有75 %的中小企業申請獲准通過，而2010-2012年為68%。

4.中小企業在人用藥物研發期間，因歐盟EMA提供的科學建議而受益的情形愈來愈多。2015年，在473件尋求科學建議的需求中，來自中小企業的有158件，比2014年成長30%。

5.為加速藥物上市，有越來越多的中小企業同步向醫療技術評估機構（HTA）提出評估需求，以便可以同時取得來自監管機構及HTA對於他們藥物開發計畫的建議。

6.在動物用藥方面，過去十年來申請科學建議的數量也有增加，而且如同人用藥物一般，也專注於較小的市場，有1/4獲上市的藥物是針對較次要物種、少量使用且市場有限的藥物（MUMS）。

歐盟 EMA股東溝通部門的負責人Melanie Carr解釋：「這份報告顯示出歐盟EMA在中小企業研發藥物時所提供的協助工具，其中的科學建議尤其更被廣泛運用。我們鼓勵小型企業在藥物開發早期即與我們溝通，如此將可優化藥物開發計畫，並可獲得評估藥物風險與效益所需的高品質數據。」

截至2015年年底，全歐盟共有1619家中小企業在EMA註冊。相關資訊可至https://fmapps.emea.europa.eu/SME/查詢，包括各企業的研發進程、合作夥伴網絡等。

中小企業如何看待歐盟EMA的協助

歐盟EMA也同步發表2015年對中小企業及其股東所收集的回饋意見報告( https://www.ema.europa.eu/ema/pages/includes/document/open_document.jsp?webContentId=WC500206028)。4/5受訪者表示，歐盟EMA中小企業辦公室所提供的服務對於中小企業很有幫助，其中評價最高的服務項目包括有關財務獎勵、電子報、中小企業指南和監管援助等。

該調查也顯示出一些服務尚未被人們熟知，包含：藥物訊息的轉譯，及先進療法研發所需的特別獎勵和資源等。

80%的受訪者希望歐盟EMA可以擴大協助中小企業在授權前後的財務獎勵，根據調查結果，現階段中小企業面臨最常見的挑戰包含：要符合監管單位的要求、公司管理的重擔、及監管所需相關費用。

根據上述提到的企業回饋意見，歐盟EMA正在制定新的行動方案，以便更有效滿足中小企業的需求、改善相關問題。此外，也將進一步觀察中小企業如何運用EMA的新方案來進行優先藥物開發計畫(PRIME，可參閱https://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000660.jsp&mid=WC0b01ac05809f8439)，EMA將對符合方案資格的中小企業提供額外協助。

資料來源：https://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2016/05/news_detail_
002525.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1