【CBS News  2017-07-13  生策會編譯】

本月7日，美國加州的Emmaus Medical Inc.的新藥「Endari」，獲得美國FDA核准用於罹患鎌刀型貧血症的成人和5歲以上兒童。該藥品也是近20年來第一個核准用於治療鎌刀型貧血症的藥物。

鎌刀型貧血症是一種遺傳性疾病，在這種情況下，異常形狀異常的紅細胞不能正常地將氧氣輸送到全身，從而導致嚴重的疼痛和器官損害症狀。

目前全世界每年大約有275000名患這種疾病的嬰兒出生。該病主要影響非州人、拉丁美洲人和其他民族。

在臨床研究中，新藥「Endari」，試驗是針對年齡在5-58歲，在過去12個月有兩次或兩次以上的鎌刀型貧血症患者。參與者被隨機給予Endari或安慰劑，進行為期48個月的評估。臨床結果顯示，Endari減少了胸腹疼痛的數量和危險的胸部併發症，並減少患者住院和輸血的需要。該藥物常見的副作用包括便秘、噁心、頭痛、腹痛、咳嗽、四肢疼痛、背痛、胸痛。