【MoneyDJ新聞  2017-08-09】

藥華藥今(9)日指出，甫落幕的2017美國區血液增生疾病研討會在本次研討會中，首日特訂定會議主題為「PV疾病治療的困境」，並請來美國德州大學安德森癌症中心醫學博士、當今治療PV疾病世界泰斗 Dr. Srdan Verstovsek主持且發表專題名為「Ropeginterferon (P1101),歡迎來到美國」的演說。

藥華藥表示，會議中醫師們提出在醫界治療PV疾病用藥上無論是採HU或Jakifi的治療，都出現難解的困境，注意力又回到干擾素，但是長期使用的忍耐性也亟需解決，因此Srdan Verstovsek博士乃以「Ropeginterferon, 歡迎來到美國」為主題，與來自各地的醫師與專業人士進行分享交流，對P1101治療真性紅血球增生症疾病(PV)的卓越臨床試驗數據與療效不但深刻印象，且因採用HU的療法已有罹癌案例，加上二線用藥Jakafi的療效逐年遞減，使與會的專業人士與醫生、病患等都非常期待P1101能儘快在美國上市取代目前療法，達到更安全、低副作用與長效，以提升病患生活品質。

本次「美國區血液增生疾病研討會」是血液疾病領域中的國際知名醫師會議，為一教育學分課程，今年於費城舉辦，該城市人口集中，醫學院林立，參加的醫師與專業人士有百餘位，成效相當顯著且具影響力。藥華藥指出，本次會議由藥華藥、Incyte與諾華藥廠共同參與且同台交流，與美國血液疾病領域最頂尖的意見領袖(KOL)、醫師與專業人士等進行意見分享，顯見藥華藥的新藥開發技術與臨床試驗能力不僅已達國際水準更並駕齊驅了。

另外，由於與會公司皆有治療罕見血液疾病的新藥，且分別處於藥證申請階段或已上市並進行擴充市場，本次研討會亦頗有同台較勁意味。其中，Srdan Verstovsek博士在演說中指出，P1101在第一線用藥的方式下，隨著時間與劑量上的調整，呈現有效性與一致性，在治療第18個月時更可以明顯發現，使用P1101治療組別與HU對照組在完全血液反應率（CHR）指標上出現黃金交叉，P1101組的CHR持續上升，HU對照組的CHR則迅速下滑，這表示P1101對PV病患的長期治療是有極大幫助的。

自芝加哥費恩伯格大學醫學院醫學博士Brady Lee Stein以PV診斷及一般治療為題做了深入淺出的基礎說明，並提及干擾素是唯一有治癒PV疾病的藥物，可惜病人忍受度的缺失尚未被正式核准。賓州大學癌症中心醫學博士Dr. Elizabeth O. Hexner隨後在會中發表演說表示，使用HU治療的副作用極大，部分病患無法忍受、遂改用Jakafi(ruxolitinib)──目前唯一經FDA核准上市的治療PV疾病的二線用藥，但使用Jakafi三年後會出現療效遞減，在服用五年後病人退出更多，因此在本次會議上，Dr. Sedan Verstovsek以P1101臨床試驗數據結果相比上述二項藥物之下，P1101挾長期高療效且安全、低副作用之優勢明顯勝出，使得與會的專業人士與醫生、病患等都非常期待P1101能在獲得EMA許可的同時，美國FDA也能加速核准在美國上市，嘉惠美國PV病患。

最後，Srdan Verstovsek博士為其演說以下列三個敘述做為結論：透過持續進行中二期臨床試驗的長期追蹤P1101的療效，與號稱有史以來第一次最大的前瞻性且含有完整設計對照組的三期臨床試驗，證實最新型干擾素P1101在治療PV疾病的臨床試驗達到預期療效。觀察到P1101安全性及耐受性都遠比其他市面上任何形式干擾素所發表過的數據更佳。P1101具獨特的調節疾病能力，使疾病沒有繼續惡化的生存療效，可讓病患能看到希望，使病患在長期治療時獲得最大助益。

藥華藥表示，目前P1101治療PV的試驗中新藥已由AOP公司於歐盟申請藥證上市審核中，在美國部分，由猶他大學醫學部血液學教授Josef T.Prchal博士為試驗計畫主持人，向FDA遞交的「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」臨床試驗，也獲核准執行。同時針對原先參與MPD-RC 112第三期臨床的試驗者用藥，由羅氏PEGASYS轉換為使用P1101的RESCUE臨床試驗，亦將分別於美國堪薩斯(Kansas)州、紐約西奈山醫院(Mount Sinai Hospital)二地展開。公司將致力推動試驗中新藥於歐、美二地上市的腳步。至於Continuation-PV臨床試驗的相關數據成果，合作夥伴AOP公司預計於12月初的美國血液學年會（ASH）中發表。