【蘋果日報  2017-09-01  記者張翠蘭、江慧珺】

美國食品藥物管理局（FDA）前天首度核准用於治療兒童致命性急性淋巴細胞白血病藥物，能把病患自體細胞變成「活的藥」，消滅癌細胞，是首獲批准上市的抗癌基因療法，FDA形容是「歷史之舉」。台灣諾華昨表示，引以為傲。但此療法要價不菲，每次47.5萬美元（約1435萬元台幣）。

美國《紐約時報》等媒體前天報導，此療法商品名為Kymriah，是由賓州大學研發、授權總部設在瑞士的諾華（Novartis）藥廠合作推出，前稱為「CTL019」，經FDA授權後，將可使用在25歲以下、患有B細胞急性淋巴性白血病，且對傳統療程產生排斥或至少復發2次者。

療程須費時22天 

先前稱此為「突破性療法」的FDA前天發聲明這是「治療癌症和其他嚴重與有生命危險疾病的新途徑」。諾華和其他藥廠也正研發對抗其他癌症的基因療法，FDA局長加利伯透露，目前評估的實驗性基因治療逾550種。

此次獲准上市的是採「嵌合抗原受體T細胞」（Chimeric Antigen Receptor T-Cell，CAR-T）免疫療法，不是藥丸或會減弱病患身體自然防禦能力的化療，而是利用病患自己免疫細胞，特製變為個人抗癌活藥。治療團隊先從病患血液中採集T細胞，經實驗室進行基因重組後，便能對抗白血病的癌細胞。這些重組T細胞輸送回病患體內後，化身刺殺大軍，能找到並消滅癌細胞。整個療程約費時22天。

1月內沒效不收錢 

根據63名重病孩童和年輕病患參與的臨床實驗顯示，83％病患在3個月內病症緩解。首位接受此療法的是2012年、當年6歲瀕臨病危的白血病患懷德海（Emily Whitehead），如今已逾5年未復發。得知療法獲核准上市，她驚呼「太棒了」，當初治療她的費城兒童醫院醫師葛魯波說：「這是治療癌症的全新方式，非常令人興奮。」主導研發此療法的賓州大學免疫治療專家朱恩（Carl June）前天興奮說：「難以置信能獲准上市，我認為癌症世界因此永遠改變了。」

諾華表示，此療法每人每次收費約1435萬元台幣，若病患接受治療1個月內沒反應將分文不收，也願為沒有保險的家庭提供補助。諾華指此費用仍比通常要價約1630萬至2416萬元台幣的骨髓移植低。但它也有致命性副作用，包括有危險性的血壓下降。FDA要求提供此療法的醫院和醫師須經特別訓練，且須備存能壓住嚴重反應的特定藥物。

衛福部：無法評估 

病人權益組織「給病人可負擔藥物」則批事前曾與諾華協商，但藥廠仍獅子大開口，反映藥物訂價制度完全崩壞。我衛福部食藥署昨指，現無藥廠申請CAR-T療法，尚無相關資料可評估是否跟進；若收到申請，將綜合考量療效、安全、劑量、種族差異等因子，才能決定有無必要在國內重做人體試驗，或可根據國外試驗結果逕行核准。