上周五，美國FDA核准了Lynparza治療攜帶BRCA突變基因、且接受過化療的家族性乳癌患者。FDA核准首個治療家族性乳癌新藥，用於治療遺傳基因缺陷引起的乳癌(晚期)。

Lynparza是由AstraZeneca在2014年上市的新藥，最初用於治療卵巢癌，屬於PARP抑製劑（PARP抑製劑可阻止癌細胞自我複製）。

根據AstraZeneca公布的消息，在無醫療保險給付情況下，Lynparza的藥費將高達1.39萬美元/每月。

迄今為止，還沒有用於治療轉移性乳癌(晚期)的有效藥物。Lynparza的核准，是因為它可以延緩疾病進程，給晚期乳腺癌患者帶來新希望。

FDA在聲明中強調，這是治療「遺傳因素誘發癌症」的全新嘗試。同時，FDA還核准了Myriad Genetic Laboratories試劑用於檢測BRCA基因突變，以便精準確定哪些患者在接受Lynparza治療時可能獲益。

根據美國國家癌症研究中心統計，每年大約有25萬人確診患有乳癌，其中4萬人死於乳癌。大約20—25%的患者攜帶遺傳性(家族性)乳癌BRCA突變基因，而且攜帶突變基因的患者多為年輕人。與其他類型乳癌相比，攜帶遺傳性乳癌突變基因的患者臨床治療效果和預後不佳。

在Lynparza臨床試驗中，招募了302名遺傳性乳腺癌晚期患者，這些轉移性乳腺癌患者同時被明確攜帶有BRCA基因突變。

Lynparza治療後無進展生存期(PFS)中位數為7個月，而給予三種常用化療藥物聯合化療的患者PFS中位數僅為4個月。約一半受試者使用Lynparza治療後有明顯療效，對照組接受常規化療受試者僅有1/4患者有效。但是，該治療是否能有效地延長生存率尚無定論。

Lynparza治療後產生的副作用並沒有合併化療更嚴重，但也會出現諸如血液和骨腫瘤等伴隨的嚴重副作用。其它常見副作用包括噁心、疲勞、呼吸道感染和血液常規檢查異常等問題。