安成生技傳捷報，開發中的新藥AC-203，適應症為單純型遺傳性表皮分解性水泡症EBS，獲美國FDA罕見兒科疾病用藥認定(Rare Pediatric Disease Designation)。

根據美國FDA所頒布之Draft Guidance for Industry - Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers及合作開發藥廠CCP所提供之資訊，「罕見兒科疾病用藥認定」係授予已被證明可能得以提供嚴重或威脅生命的罕見兒科疾病患者安全且有效改善之候選藥物。獲「罕見兒科疾病用藥認定」之新藥，若獲美國FDA核准用於治療罕見兒科疾病，美國FDA會授予「罕見兒科疾病優先審查憑證」；該優先審查憑證可縮短藥品審查期，且不限定由取得公司自行使用，得以轉售予其他公司。

AC-203(CCP藥品代號CCP-020)先前已授權合作夥伴Castle Creek Pharmaceuticals(CCP)進行以取得美國、歐盟、澳洲、以色列等地新藥上市許可的全球樞紐性臨床試驗(試驗代號DELIVERS)。

CCP執行長Michael Derby表示，獲得罕見兒科疾病用藥認定是對該新藥開發的重要肯定。我們期待在DELIVERS研究中推進該新藥的臨床開發進度，並履行我們的使命，在可預見的未來為EBS的患者改善健康與生活品質。

安成生總經理暨執行長陳志光表示，這是台灣藥物開發史上，首次有已展開歐美地區的大型樞紐性試驗候選新藥，取得美國FDA的「罕見兒科疾病用藥認定」。期待我們踏實努力往前的每一步，都能為蝴蝶寶貝們(EBS病患)得到關注，並開發出有效的治療藥物。

(財訊快報／何美如報導)