百濟神州今早宣佈，中國國家藥品監督管理局(CFDA)已受理zanubrutinib，作為針對復發/難治性套細胞淋巴瘤(MCL)患者潛在療法的新藥申請(NDA)。Zanubrutinib為一BTK抑制劑，由百濟神州位於中國北京的科研中心發現，目前百濟神州正在全球範圍對其作為單一用藥及與其他療法聯合用藥治療多種血液惡性腫瘤進行開發。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示：「這是百濟神州的第一個NDA，也是公司的一個重大里程碑。我們期待提交更多zanubrutinib以及在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗(tislelizumab)的監管申請。」

百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示：「基於zanubrutinib迄今在臨床試驗中觀察到的緩解深度和持久度，我們相信zanubrutinib是一款具有潛在差異性的BTK抑制劑。我們希望zanubrutinib，如果獲批，能作為中國MCL患者的一種有價值和重要的治療選擇。」

百濟神州全球藥政事務負責人閆小軍補充道：「我們為CDA受理zanubrutinib用於治療MCL患者的新藥申請以及作為一類新藥申請進行審理感到興奮。這類新藥申請專門針對第一次在中國進行全球監管評審的藥物。我們期待與CDA在對zanubrutinib完成全面評估過程中合作。」

這項NDA是基於百濟神州廣泛的臨床和非臨床數據，包括針對86位復發或難治性中國MCL患者以每次160mg、每日兩次劑量進行的單臂關鍵性2期臨床試驗結果。對這項試驗療效數據的獨立評審結果顯示總緩解率(ORR)為84%，包括59%的病人達到完全緩解。在中位隨訪時間為8.3個月的情況下，中位緩解持續時間尚未達到，因為研究中超過一半有緩解的患者仍對治療有響應。安全性與先前公佈的zanubrutinib臨床數據一致。此項臨床試驗的完整數據計劃在一場近期的醫學會議上公佈。

作為廣泛的全球開發項目中的一部分，zanubrutinib目前正在多項臨床試驗中進行研究。Zanubrutinib最近也獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的快速通道資格，用於治療華氏巨球蛋白血症(WM)患者。百濟神州計劃根據全球臨床1期試驗結果於2019年上半年向FDA提交zanubrutinib作為針對WM患者的潛在治療方案的NDA。

除了全球臨床1期試驗外，zanubrutinib也在一項已完成病人入組的針對WM患者對比目前已獲批治療WM的BTK抑制劑伊布替尼的全球臨床3期試驗中進行評估。Zanubrutinib還在一項針對未經治療的慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者的全球臨床3期試驗，以及與GAZYVA ^®(奧比妥珠)聯合治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤的關鍵性2期臨床試驗中進行評估。在中國，百濟神州已經完成另外兩項關鍵性2期臨床試驗的患者入組，分別用於治療CLL和WM患者。百濟神州正計劃開展一項在復發/難治性CLL/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者中對比伊布替尼的臨床3期試驗。截至2018年8月，已有超過1500位患者入組zanubrutinib臨床開發項目。

(美通社)