近日，來自美國史丹佛的生醫公司 Loxo Oncology宣佈，該公司的新藥LOXO-292獲得了美國FDA授予突破性療法資格。該藥物將治療攜帶 RET 基因變異的非小細胞肺癌（NSCLC）和甲狀腺髓質癌（Medullary thyroid cancer，簡稱MTC）。

Loxo Oncology 專注於開發治療癌症的小分子標靶藥物，而 LOXO-292 是其主要研發產品線。LOXO-292為一口服特異性 RET 抑制劑，它不但能抑制天然 RET信號通路，而且能抑制腫瘤細胞產生的抗藥性機制。

攜帶 RET 的癌症有一種“癌基因成癮”的特性，需要依靠某種啟動的蛋白激酶來維持它們的生存和增殖。因此這些腫瘤對 RET 的小分子抑制劑很敏感。LOXO-292 就是利用這個原理進行治療。

目前，LOXO-292 正在全球範圍內進行臨床1/2期試驗。在這項臨床研究中，包含49 名攜帶 RET 融合陽性腫瘤的患者、29 名攜帶 RET 突變陽性 MTC 的患者等總共 82 名患者，接受了不同劑量的 LOXO-292 治療。在此之前大多數患者都接受過其他蛋白激酶抑制劑，並且在這些前期治療後疾病持續惡化。

該臨床試驗已經獲得了不錯的中期結果—對於攜帶RET融合陽性腫瘤的患者，該療法的總緩解率達到77%；對於攜帶 RET 突變陽性的 MTC 患者，該療法的總緩解率達到45%。

基於以上試驗結果，美國FDA 授予了 LOXO-292 突破性療法認定。FDA 的突破性療法認定，指的是 FDA 判定 LOXO-292 有比較好的療效。並且，FDA 會和公司合作，加速臨床和監管審查過程，儘早完成審核，以便讓患者早日享受到這種新療法。

（生策會）