北極星藥業-KY上週五(16日)宣布ADI-PEG 20聯合FOLFOX治療肝癌的臨床試驗，繼美國FDA、台灣TFDA，歐盟EMA核准進行關鍵性二期全球臨床試驗之後，中國國家藥品監督管理局NMPA(National Medical Products Administration)已批准於中國進行臨床試驗。此臨床試驗以單臂、無對照組、收錄已做過二線以上治療的肝癌病患、腫瘤反應率(ORR)為主要療效評估指標的臨床試驗設計方案；試驗結果如腫瘤反應率達到20%，即可以加速批准(Accelerated Approval)方式直接向FDA申請藥證，公司預計最快明(2019)年可收錄完成。

北極星指出，ADI-PEG 20結合中國核准的肝癌一線用藥-FOLFOX，試驗結果最先收錄的22位病人腫瘤反應率達22.7%。對比現行標準一線療法雷沙瓦對肝癌腫瘤反應率僅3%-4%，ADI-PEG 20聯合FOLFOX用藥優於標準一線療法雷沙瓦6倍以上，獲FDA認可，同意以加速批准的試驗設計方案，縮短臨床試驗時間。

北極星表示，其肝癌試驗已經於美國和台灣收錄病患，接著並將擴展到中國、英國、義大利和韓國，英國及義大利部分預計於年底開始收病人。而肝癌患者人數佔全球最多的中國，在這次拿到批准後也預計於2019年2月底開始收錄病人，如此將可增快北極星試驗速度。

北極星並指出，今年11月9日美國FDA以加速批准方式，核准默沙東公司Merck(MSD)的免疫療法Keytruda，用於治療已經接受過雷沙瓦治療晚期肝癌的二線藥證。此試驗為無對照組的二期臨床試驗，收錄104名患者，腫瘤反應率17%(104名患者中有18名患者有腫瘤反應)。相較北極星肝癌試驗與默沙東Keytruda的肝癌取藥證試驗，二者皆為單臂、無對照組、二期臨床試驗、以腫瘤反應率為主要療效指標、獲FDA加速批准的方式進行。

北極星也指出，其肝癌試驗完成試驗尚需收錄的病人數已不到200位，目前收錄中病人的腫瘤反應率超過25%，高於FDA批准Keytruda肝癌藥證-17%的腫瘤反應率，且隨著收錄病人數增加，腫瘤反應率均維持高於FDA同意北極星取得藥證的條件。肝癌病患常伴隨肝炎或肝硬化，以致治療後腫瘤縮小的效果不佳，病人可選擇已核准上市且副作用低的療法不多，以默沙東加速批准以取得肝癌藥證前例，北極星相似的試驗設計且比Keytruda呈現更佳的數據，若腫瘤反應率持續維持，二期試驗完成後，即可取得藥證。另外，ADI-PEG 20聯合FOLFOX肝癌試驗，獲選ASCO主辦2019年1月於加州舉行「肝及腸胃道腫瘤研討會」中發表試驗數據。

(MoneyDJ新聞)