武田藥品昨(10)日宣布，在復發或難治全身性輕鏈(AL)類澱粉沉積症患者中展開的3期TOURMALINE-AL1臨床試驗未達到2項主要終點中的第1項。與醫生選擇的標準治療方案相比，NINLARO^TM (ixazomib)聯合dexamethasone治療的整體血液學反應未見顯著改善。鑒於該分析結果，武田決定終止該試驗。

原發性AL類澱粉沉積症為漿細胞疾病(plasma cell dyscrasia)，患者產生過多的輕鏈(light chain)片段，在全身器官和組織中堆積形成澱粉樣沉積物，最終導致器官功能障礙和死亡。最常累及的器官是腎臟、心臟、肝臟、自主神經或周邊神經。目前尚無治療藥物獲准用於治療AL澱粉樣變。

TOURMALINE-AL1 (NCT01659658)是國際性、隨機、對照、開放、多中心臨床3期試驗，旨在確定診斷為復發或難治全身性輕鏈(AL)類澱粉沉積症患者中，NINLARO^TM (ixazomib)聯合dexamethasone組的血液學反應、2年重要器官（心臟或腎臟）惡化、死亡率改善是否優於醫生選擇的化療方案。

武田腫瘤治療領域部主管Phil Rowlands博士表示：「儘管我們對該結果感到失望，但我們的目標是從該試驗中吸取最大的教訓，並與學界分享結果，旨在幫助改進罹患這一毀滅性疾病的患者的治療。該試驗是迄今為止全身性輕鏈AL類澱粉沉積症中展開的樣本量最大的研究之一，我們對主導該試驗感到自豪。該試驗展現了我們對這一罕見的、傳統上難以收案的患者群體的執著，我們感謝患者和研究者的投入和參與。我們對NINLARO保持樂觀，並將繼續調查NINLARO在多發性骨髓瘤譜系疾病患者群體中的治療。」

獨立資料監測委員會(IDMC)未就該研究中的NINLARO安全性提出任何關切。NINLARO™ (ixazomib)是一種研究中的口服蛋白酶抑制劑，目前正在研究用於多發性骨髓瘤譜系疾病。NINLARO於2015年11月最先獲得美國FDA核准，適應症是與lenalidomide和dexamethasone聯合用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。

(Business Wire China)