安成生技接獲合作夥伴Castle Creek Pharma(CCP)提供之CCP-020-301臨床試驗結果與美國FDA進行Type C meeting摘要，EBS病患接受1% CCP-020治療是安全的，雖然主要療效指標(Primary endpoint)未達統計學上顯著意義，但次要療效指標評估皮膚病灶的整體嚴重度，成功達到治療目標定義為評估區域IGA減少至少2分。

CCP-020-301是一項跨國多中心隨機雙盲安慰劑對照的臨床試驗，用以評估1% CCP-020對於單純型遺傳性表皮分解性水泡症(EBS)病患之有效性與安全性。本試驗於2016年展開，2018年10月因獨立資料監察委員會(Data Monitoring Committee,DMC)，根據期中資料結果提出建議試驗提前終止。因此，CCP針對當時已收案的54位受試者(包含完成與未完成試驗)進行解盲和資料分析。

安成藥表示整體試驗結果顯示，EBS病患接受1% CCP-020治療是安全的，但主要療效指標 (Primary endpoint) 部分，CCP-020及安慰劑組達到EBS水泡體表面積(BSA)降低60%以上的人數比例分別為57.1%與53.8%，但未達統計學上顯著意義。　

次要療效指標(Secondary endpoint) 以investigator’s global assessment (IGA)評估皮膚病灶的整體嚴重度，IGA評分從0分(皮膚完全無病灶)到4分(最嚴重)，成功達到治療目標定義為評估區域IGA減少至少2分。治療8周後CCP-020與安慰劑組分別有42.9%與26.9%達到IGA治療目標。其相對風險值(relative risk)為1.53，表示受試者接受CCP-020八周治療後IGA減少2分人數為安慰劑組的1.53倍。但由於CCP-020-301試驗提前終止，以致受試者人數不足(僅54人)，未呈現統計學上顯著意義。

值得關注的現象是該54位受試者中有51位自願參加CCP-020-302延伸性臨床試驗(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03389308)，顯示受試者有高度意願繼續接受CCP-020治療並進行長期追蹤。

CCP於2019年6月19日與美國FDA進行一場Type C meeting討論目前累積之臨床與非臨床數據與經驗，據CCP回覆資訊，FDA同意其目前CMC文件、非臨床藥理與毒理試驗結果等。臨床部分則同意不需再執行任何皮膚安全性試驗。至於CCP規劃提高CCP-020濃度至2%與3%以對病患達到更有效的治療，FDA則建議先完成一項dose-ranging clinical study決定最佳劑量後，再啟動後續三期臨床試驗。FDA亦接受CCP提出的Investigator’s Assessment可做為未來EB臨床試驗的主要療效指標。FDA最終建議以CCP收到正式會議紀錄為準。

安成生技表示，IGA改善的結果(42.9% vs.26.9%)指出1%的CCP-020對於EBS具有可能的臨床治療效果。安成生技和CCP均對於CCP-020後續臨床開發充滿信心，雙方將致力於讓目前尚無藥可醫的EB病友獲得一個有效的療法，改善病友及其家人的生活品質。

(財訊快報／記者何美如報導)