TARIS Bio是一家致力於開髮變革性療法治療致衰性泌尿系統疾病的生物製藥公司。近日，該公司宣布，評估TAR-200治療治療肌肉浸潤性膀胱癌（MIBC）患者的Ib期臨床研究（NCT03404791）2個完全患者入組隊列（n=20）取得了積極的安全性、耐受性和初步療效數據。研究中，在疾病確診至根治性膀胱切除術（RC）期間對患者給予TAR-200治療。結果表明，在膀胱切除術後的最終組織病理分析中顯示出強烈的抗腫瘤反應、耐受性良好、無可檢測的全身藥物暴露或相關不良事件。
這些數據為TAR-200治療MIBC方面在有資格接受RC治療的患者中以及不適合手術干預的患者中的潛在益處提供了早期證據。在不適合或不願意接受膀胱切除的患者中，TAR-200有潛力取代RC，實現器官保存策略。
膀胱癌是工業化國家第五大最常見癌症，影響著全世界270多萬人，該病是按患者壽命計算治療成本最昂貴的癌症之一。MIBC佔新診病例的20-25%，這是一種通常致命的侵襲性疾病，導致了大多數疾病相關死亡。MIBC的標準治療包括RC（完全切除膀胱和周圍盆腔器官）、聯用或不聯用新輔助化療。RS是一項重大的改變生命的手術，許多患者在醫學上不適合和/或不願接受這種手術。對於不適合根治性膀胱切除或化療的MIBC患者，唯一的治療選擇是姑息治療。
值得一提的是，來自該研究的數據顯示，TAR-200是第一種在MIBC患者手術前用藥表現出強烈的組織病理學緩解的靶向療法，局部治療顯示出在無全身毒性情況下優化療效的潛力。
TAR-200是TARIS公司的先導候選產品，被設計為在膀胱內持續數周連續釋放化療藥物吉西他濱。TARIS公司認為，TAR-200有潛力利用吉西他濱的直接抗腫瘤和免疫腫瘤學活性，通過局部給藥產生強大的療效，可避免系統性藥物暴露，並減輕系統性副作用。在美國，FDA已授予TAR-200快速通道資格，用於治療不適合根治性療法的MIBC患者。
該研究是一項多中心研究，2個完全患者入組隊列中，每個隊列入組了10例經器官確認的MIBC（定義為臨床T2-T3 N0M0疾病）患者，這些患者計劃接受根治性膀胱切除術（RC），並且被認為不適合系統性（全身性）含鉑新輔助化療。在確診和RC之間的時間段內，患者接受2次TAR-200治療，每次給藥7天，2次之間休息兩週。2組患者均未延長接受RC治療，隊列1和隊列2按計劃在第28天和第42天進行手術。
2個隊列20例患者病例評估的匯總數據如下：（1）客觀緩解率（ORR）為50%，定義為無殘留肌肉浸潤性疾病（手術後病理學上≥PT2疾病）；（2）完全緩解率（CR）為40%，定義為殘餘PT0或PTIS疾病；（3）沒有檢測到全身性吉西他濱暴露，也沒有任何典型的吉西他濱相關的全身性不良事件；（4）局部耐受性良好，無劑量限制毒性證據。
TARIS公司總裁兼執行長Tony Kingsley表示：“這些數據為TAR-200的抗腫瘤活性提供了強有力的組織病理學證實的證據，並突顯了TAR-200從根本上改變MIBC患者全譜疾病管理的潛力。研究結果支持我們開發的下一個階段，首先關注的是大部分沒有資格接受潛在治愈療法的患者。這些患者通常有明顯的合併症和較差的整體表現狀態，使他們不適合當前的護理標準。由於沒有選擇，這些患者面臨著這種非管理性疾病的快速死亡。我們相信，TAR-200的獨特定位將滿足這一巨大而嚴重的未滿足醫療需求。”
(生物谷)
