基因編輯公司Editas Medicine與製藥商Allergan日前宣佈，它們將啟動基於CRISPR基因編輯療法的首次人體試驗。這種療法目前正在開發中，主要用於治療Leber先天性黑朦（簡稱LCA），即由CEP290基因突變引起的遺傳性失明。

LCA是一組遺傳性視網膜退行性疾病，由至少18種不同的基因突變引起。它是遺傳性兒童失明最常見的原因，全世界每10萬活產嬰兒中有2至3人患有這種遺傳性失明。LCA的症狀通常在出生後一年內出現，會導致嚴重的視力喪失和潛在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常見的類型，是由CEP290基因突變引起的單基因疾病，約是20-30%的LCA患者的病因。

這項臨床試驗將是世界上第一個基於CRISPR基因編輯技術進行的體內研究，在人體內進行基因編輯。Allergan公司首席研發官David Nicholson表示：“與我們的Editas合作夥伴一起開始患者參加AGN-151587臨床試驗，是朝著我們的目標邁出的重要一步，即為LCA10患者開發一種改變遊戲規則的、革命性的、基於CRISPR的療法。”

Brilliance臨床試驗是評估AGN-151587治療LCA10的1/2期研究。這項研究將評估大約18名患者的安全性、耐受性和有效性。多達五組不同劑量水準的患者將在多個中心參與這項開放標籤臨床試驗。年齡在3至17歲之間的、具有一定視力範圍的成人和兒童患者都將接受評估。在玻璃體切除術後，患者將通過一隻眼的視網膜下注射接受單劑量的AGN-151587治療。Editas預計第一次給藥將在2019年下半年進行。美國的許多地方目前正在招募患者參加試驗，其中包括麻塞諸塞州的國際治療和研究中心，以及哈佛醫學院的教學醫院。

2017年3月，Editas和Allergan達成了一項戰略聯盟和期權協定。根據該協定，Allergan獲得獨家存取權限，並獲得最多五個Editas用於眼科疾病的基因編輯程式(包括AGN-151587)的許可選擇權。

根據協定條款，Allergan公司負責選購產品的開發和商業化，但前提是Editas選擇在美國共同開發並分享兩種選購產品的利潤和虧損。2018年8月，Allergan行使了開發AGN-151587並在全球範圍內將其商業化的選擇權，用於LCA10的治療。此外，Editas還行使了共同開發和平等分享美國AGN-151587利潤和虧損的選擇權。

Editas有資格獲得開發和實現商業里程碑的好處，以及按計劃支付版稅。該協議包括一系列世界級的眼科專案，以Editas公司的CRISPR基因編輯平臺為基礎，主要目標針對嚴重的、威脅視力的疾病。

(新浪網)