再生醫療製劑為國際新興治療產品，衛生福利部食品藥物管理署(簡稱TFDA)昨(10)日公告表示，為病人即早接受新興醫療權益，並確保再生醫療製劑之品質、安全及有效，自106年積極推動「再生醫療製劑管理條例(草案)」立法，目前已進入立法院階段。

該法案參照國際法規管理架構與趨勢，制定嚴謹的「上市前審查、上市後監控」機制，申請者不僅須執行臨床試驗證明再生醫療製劑之療效與安全，並且製造廠須符合優良製造規範(PIC/S GMP)，經過TFDA審核通過後始得上市。

另為兼顧醫療迫切需求之病人權益，TFDA表示在受理再生醫療製劑查驗登記申請時，得考量病人生命之危急性及失能之嚴重度，經整體效益及風險評估，核予「附加附款且有效期間不超過五年之許可」，以即早提供醫生、病人多元治療之選擇，滿足醫療迫切需求。

為保障病人接受再生醫療製劑之安全性，TFDA對於有附款許可者，仍會嚴格審查及確認製劑是具安全性(confirmed safety)、初步療效性(preliminary efficacy)，並且要求申請者取得有附款許可後，仍應繼續執行療效驗證試驗(confirmatory clinical trials)、定期繳交治療報告並追蹤病人使用情形，如有任何療效或安全性之疑慮，TFDA可隨時廢止有附款許可。

由於該項規定是為了醫療迫切所需，故有附款許可者不得申請展延。對於使用有附款許可之再生醫療製劑產生未預期不良反應者，TFDA亦將申請者需提供救濟方式作為審查之必要要件之一，並成立再生醫療製劑諮議會議審議。

日本藥機法「有條件期限許可(conditional and time-limited approval)」之立法精神，及美國「二十一世紀醫療法」所定「再生醫學先進療法(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)」之認定條件中，針對嚴重疾病且初步臨床證據顯示可滿足醫療迫切需求者皆提供加速核准機制，因科技進步所發展出之再生醫療製劑，對束手無策之疾病帶來突破性治療進展。

TFDA表示，將積極與各界溝通，期待「再生醫療製劑管理條例(草案)」能通過立法，有效保障病人治療權益外，加速國內再生醫療環境之發展與國際接軌。

(生策會)