根據路透社報導，Bluebird的基因療法Zynteglo在上周五獲得歐洲有條件核准，治療罕見的遺傳性血液疾病，用於12歲及以上患有β地中海貧血的患者。Bluebird也公布了將在未來五年內為其基因療法Zynteglo定價158萬歐元（178萬美元），這將使Zynteglo成為目前全球第二昂貴的藥物，僅次於瑞士製藥巨頭諾華的脊髓性肌萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma—210萬美元。

根據歐洲血液學協會(EHA)大會上的最新消息，該基因療法可以使特定基因型TDT患者免於輸血長達3.8年。華爾街分析師根據Refinitiv的數據，預測到2024年Zynteglo β地中海貧血的銷售額將達到約8.28億美元。

Zynteglo採以結果為導向的分期支付模式

就像諾華的脊髓性肌萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma一樣，Bluebird提供了一項為期5年、以結果為導向的分期付款計劃。在最初的31.5萬歐元預付款之後，患者如果繼續對治療有反應，則在每年(最多接下來4年)支付相同的金額。藥物的有效性將透過患者是否需要輸血來維持血球數來衡量。支付模式可能因國家而異，而該公司正與每個國家就將基因療法推向市場的下一步進行合作。Bluebird預計將於2020年在美國贏得Zynteglo的核准，路透社報導指出，它在美國的定價可能接近180萬美元的價格區間。

Bluebird在14日於EHA上公布了已完成的I/II期Northstar (HGB-204)研究，以及正在進行的III期Northstar-2(HGB-207)研究和Northstar-3(HGB-212)研究的最新結果。

▲在I/II期Northstar研究中，10名非β0/β0基因型患者中有8名無輸血至少10個月至45個月(3.8年)；8名β0/β0基因型TDT患者中有3名無輸血，並且中位持續時間長達16.4個月。

▲ 在III期Northstar-2研究中，20名非β0/β0基因型患者接受了治療，其中5例可評估患者中有4例無輸血至少12至18.2個月；14名回診至少3個月的患者中，有13名至少3個月沒有接受輸血。

▲ 在III期Northstar-3研究中，11名β0/β0基因型或IVS-I-110突變的TDT患者接受了治療。1名可評估患者達到輸血獨立性(TI)*，並在第16個月的回診中維持了該指標，總血紅素為13.6 g/dL；5名患者停止輸血至少3個月。

(生策會)