Harmony Biosciences昨(15)日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）核准其新藥WAKIX^®（pitolisant）用於治療白天過度嗜睡的成人嗜睡症患者（EDS ）。WAKIX成為首個也是唯一未被美國藥物管制局（DEA）列為管制藥品且被核准用於嗜睡症患者的治療藥物。

WAKIX^®於2010年被授予治療嗜睡症的孤兒藥資格，該新藥是一種H3受體拮抗劑/反向促效劑，透過一種新的作用機制，增加組織胺的合成和釋放，組織胺是一種促進喚醒的神經傳遞物質；當抑制H3受體形同提高TMN活性，可促進清醒。

Harmony的醫療長Jeffrey Dayno博士表示，WAKIX^®的核准為嗜睡症患者提供新的重要治療選擇，可解決嗜睡症患者未滿足的醫療需求。

在兩項多國多中心臨床試驗中，WAKIX^®證實透過Epworth嗜睡量表（ESS）評分測量的EDS在統計上獲得顯著改善。

WAKIX^®最早由Bioprojet Societe Civile de Recherche（Bioprojet）設計和開發，自2016年獲得歐洲藥品管理局核准以來，該公司已在歐洲銷售該產品。目前Harmony擁有Bioprojet的獨家授權，可在美國開發、生產和商業化pitolisant 。在2018年5月，WAKIX^®獲得了美國FDA的突破性療法和快速通道資格，該藥物先前也獲得孤兒藥的資格。

Harmony補充提到，該新藥預計將於今年第四季在美國上市，預計將與Jazz Pharmaceuticals的一款口服治療嗜睡症新藥Xyrem在美國市場直接競爭。

(生策會編譯)