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路透社:美FDA核准可能不像以前那樣嚴格
2020-01-15

路透社報導指出,一項新的分析顯示,美國FDA加快藥物審查的速度,可能導致原來嚴格的標準降低。在JAMA上發表的文章中提到,專家們通過的國會法案改變了FDA評估藥物的方式,導致對藥物的評估不那麼嚴格,這些試驗除了屬早期臨床試驗/收案數不多外,也不同於隨機對照試驗或採用傳統的功效指標。

例如,由至少兩項所謂的關鍵試驗(FDA主要根據其結果進行核准與否的臨床試驗)支持的新藥核准比例從1995-1997年的80.6%降至2015-2017年的52.8%。

波士頓哈佛醫學院和布里格姆婦女醫院藥物流行病學和藥物經濟學部門的主要作者Jonathan Darrow說;“如果沒有足夠證據而核准的藥物出現問題,可能導致人們對FDA核准的信心下降。”

Darrow表示,1962年當研究人員確定給予孕婦的一種抗噁心藥物Thalidomide會造成畸形胎兒率上升時,該機構加強了測試新藥的有效性和安全性的任務。

但是在過去的四十年中,許多法律在某些情況下導致放寬了標準,一個例子是《孤兒藥法案Orphan Drug Act》,該法案目的在促進對影響不到20萬美國人的疾病藥物的研究

儘管存在這些問題,但近年來FDA已核准了更多藥物,尤其是在用於治療自身免疫性疾病的生物製劑領域。1990年至1999年,包括生物製劑在內的新藥平均核准數量為34件,從2000年至2009年為25件,從2010年至2018年為41件。被核准為《孤兒藥法案》的藥物所佔比例從1984-1995年的18%增加到2008-2018年的41%。

Darrow說,一個主要的亮點是Generic Drug User Fee Act,核准的非專利藥物的年中位數從2012年之前的284種增加到2013-2018年的488種。

巴爾的摩約翰霍普金斯大學公共衛生學院的內科醫生,衛生政策與管理學教授Albert Wu博士說,這份新報告提供了好消息和壞消息。

在好消息類別中,Wu指出已核准的孤兒藥數量在增加。“誰不喜歡突破性治療罕見病和不治之症?”吳表示。

“在過去的40年中,已經進行了一系列的改革,使FDA對核准程序有了更多的控制-目標是加快開發和銷售用於破壞性疾病(如脊髓性肌萎縮症)的新藥,他們透過縮短審查新藥的時間來做到這一點,接受核准的藥物數據較少以及需要較少的結果。”

然後有個壞消息。Wu說:“在這種情況下,更快的速度意味著更少的數據被收集。由於證據的薄弱,某些藥物可能會獲得更快的核准,但最終不會比現有的、便宜的替代品更好。”

Wu說,FDA工作方式的改變間接導致藥價上漲,並指出FDA已經放慢了某些與新藥競爭的學名藥的審查。

(生策會編譯)

 

 

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