巴金森氏症是僅次於阿茲海默症的第二大神經退化性疾病，據估全球有高達1000萬患者。衛福部統計，台灣約有4萬名患者。日本科學家明年起將以基因療法，對巴金森氏病患者進行臨床試驗，成功的話，只要治療一次就能長期改善症狀或抑制病情惡化。美國約翰霍普金斯大學近日宣布開發NLY01實驗性藥物，可有效緩解老鼠的巴金森氏症症狀。該藥若在人體臨床試驗取得成功，可望成為巴金森氏症主要治療手段之一。

美國約翰霍普金斯大學學者發表在《Nature》期刊子期刊《自然醫學》(Nature Medicine)的研究指出，他們開發的NLY01藥物，跟特定細胞表面的類升糖素胜肽-1( GLP-1)受體結合後發揮作用。人腦細胞培養物和老鼠實驗結果都顯示，這種藥能阻斷巴金森氏症（Parkinson’s disease）標誌性的腦細胞退化，有效緩解病情。類似藥物廣泛地用來治療第二型糖尿病，在高血糖時能促進增加血液中的胰島素分泌濃度。 

改善患者運動障礙

NLY01預計今年會進入臨床試驗。領導研究的道森（Ted M. Dawson）博士說：「它對於目標神經細胞的保護效果驚人！」但他說這種實驗性藥物仍需在人體測試安全性和有效性。基於類似藥物的安全性，他認為這種藥用於人體應該不至於產生重大的副作用障礙。研究人員預期NLY01可望很快就能改變巴金森氏症患者的生活。對此，花蓮慈濟醫院認知暨老年神經科主任羅彥宇表示，目前藥物僅能改善症狀，還沒有藥物能夠改變巴金森氏症退化病程，期待這款新藥能有所突破。 
日本《讀賣新聞》報導，以基因療法治療巴金森氏症的臨床試驗，將由自治醫科大學教授村松慎一等人設立的「基因治療研究所」進行。試驗將以複數的正常基因放進病毒裡，製成治療藥物，將它打入患者的大腦。先前將其中部分基因注入患者細胞內的臨床研究，未出現明顯副作用，同時改善了患者的運動障礙。因此，將做進一步臨床試驗。 
巴金森氏症是因大腦傳導運動指令的化學物質「多巴胺（dopamine）」分泌不足，導致身體顫抖，動作遲緩，走路時身體向前彎曲等症狀。日本基因細胞治療學會理事長兼大阪大學教授金田安史表示，的確可以期待基因治療一次療程就有長期療效。巴金森氏症大多發病於50歲以後，治療大多使用藥物，但隨著病情進展，藥物效果逐漸變差。大約25％至30％的巴金森氏病患者會發展為失智症。 
另外，科學家一直致力於解開製造多巴胺的神經細胞之死亡機制，但對於人類免疫細胞在巴金森氏症扮演何種角色所知有限。德國埃朗根-紐倫堡大學的幹細胞研究團隊近日宣布，他們發現巴金森氏症患者體內免疫系統的免疫細胞，也就是T細胞，會攻擊中腦製造多巴胺的神經細胞。 

(蘋果日報)