仁新醫藥昨（18）日宣布LBS-008以斯特格病變（Stargardt Disease）適應症，取得美國食品藥物管理局（FDA）的「罕見兒科疾病認定」（Rare Pediatric Disease Designation, RPD），成為全球首家以該適應症取得罕見兒科疾病認定的公司。

優先審核憑證計畫旨在鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，獲此認定的新藥，在該新藥獲得批准上市後即可取得「優先審核憑證」（Priority Review Voucher, PRV）。憑證的主要獎勵在於可使審查期大幅縮短至6個月，另一大誘因在於其可交易性，即公司可將之出售給其他廠商。

過去4年間，優先審核憑證的平均交易金額超過一億美元，最高為United Therapeutic於2015年以高達3.5億美元出售予AbbVie，其商業價值相當龐大。

仁新醫藥創辦人暨執行長林雨新表示，全球首創用以治療乾性老年性黃斑部病變（Dry Age Related Macular Degeneration, Dry-AMD）的口服藥物LBS-008，在仁新「一藥二用」的開發策略下，將適應症擴展至以兒童及青少年為目標族群的孤兒藥市場，過去一年內，已接連取得美國FDA及歐洲藥物管理局（EMA）的斯特格病變孤兒藥資格認定，此次再獲罕見兒科疾病認定資格，顯示提交的數據已獲FDA肯定深具治療潛力，更有機會加速藥物開發及上市。

獲FDA授予罕見兒科疾病認定的資格為，目標疾病在美國境內的患病人數少於20萬人，且超過5成的罹病人口落在0-18歲，即嬰兒、兒童及青少年族群。LBS-008鎖定的斯特格病變，俗稱青少年黃班部病變，此一罕見遺傳性疾病好發於兒童，發病率約為萬分之一，美國就有3萬名兒童罹患此病。若未接受治療，多數患者在20歲前就會出現視力損害，甚至失明。由於目前仍缺乏有效治療藥物，仁新期望透過LBS-008的上市，替全球潛在的患病家庭帶來解方。

(工商時報  記者杜蕙蓉)