日本金澤大學的準教授川尻剛照等人的研究團隊3月21日宣佈，使用家族性高膽固醇血症患者的血液製作出iPS細胞，並對iPS細胞進行基因編輯，成功修復了與疾病相關的部分。

家族性高膽固醇血症是一種低密度脂蛋白異常偏高的疾病，據了解研究人員使用基因編輯後的iPS細胞製作出了肝細胞，這些肝細胞的回收功能正常。研究團隊認為，「這項基礎研究成果有望實現通過細胞移植等方法根治該疾病」。

研究團隊介紹稱，家族性高膽固醇血症分「輕症型」（從父母一方繼承了基因）和「重症型」（從父母遺傳基因）。在日本國內，每200～300人中有一位輕症型患者，每16～36萬人中有一位重症型患者。

目前針對重症型患者的有效藥物很少，沒有太好的治療方法。

研究團隊使用重症型患者血液中含有的白血球的一種「T淋巴細胞」製作出iPS細胞，進行基因體編輯，修復參與回收低密度脂蛋白膽固醇的基因。

據稱使用修復後的iPS細胞製作出的肝細胞不僅功能正常，而且未遭到患者的免疫細胞攻擊。

(日本經濟新聞)