AbbVie與Roche共同開發的重磅抗癌藥Venclexta（venetoclax）上週15日獲得美國FDA核准，該藥與Gazyva（obinutuzumab）併用，作為治療慢性淋巴球性白血病(chronic lymphocytic leukemia, CLL)或小淋巴球性淋巴瘤(small lymphocytic lymphoma,. SLL)患者的一線療法。這是一款非化療合併療法。美國FDA利用即時腫瘤學評估（RTOR ）專案進行補充新藥申請評估，申請後兩個多月就核准了這項療法。

CLL通常病發於血液和骨髓，其特點是過多異常淋巴細胞的逐漸積累。它是成人白血病中最常見的類型之一。美國2018年約有2萬個新CLL病例。儘管CLL的症狀可能會在治療後消失，但往往還會復發，讓CLL患者不得不長期進行額外的治療。因此，患者們需要更好的療法來延長其無進展生存期（PFS），減少疾病復發的風險。

Venetoclax是一款具有高度特異性的BCL-2抑制劑，也是第一個美國FDA核准針對BCL-2的療法。BCL-2在細胞凋亡過程中起到重要作用。通過抑制BCL-2的功能，Venetoclax能夠恢復癌細胞的凋亡進程。Obinutuzumab標靶特定B細胞表面表達的CD20抗原，它可以直接攻擊惡性B細胞，也可以通過調節自身的免疫系統來發揮抗癌效果。FDA曾經授予這一組合療法突破性療法認定，用於治療初治CLL/SLL患者。

本次核准是來自該療法在臨床3期試驗CLL14中的表現。試驗結果顯示，與化療藥物Chlorambucil和obinutuzumab構成的標準療法相比，Venetoclax和obinutuzumab構成的合併療法顯著提高患者的無進展生存期。這一合併療法與標準療法相比，將患者疾病進展或死亡的風險降低67%（HR：0.33， 95% CI： 0.22，0.51；p<0.0001）。患者在12個月內完成治療，其中87%的患者在為期28個月的回診過程中疾病沒有惡化。

(生策會)