Genetic Engineering & Biotechnology News (GEN)本月針對基因治療領域的最新進展進行統計與盤點，其根據再生醫學聯盟（ARM）本月發布的《全球再生醫學數據報告》強調基因治療的臨床活動逐年成長。

根據2019年上述第一季報告顯示，截至第一季，已有372項基因治療臨床試驗進行中。其中，臨床二期的研究有217項占大多數（58％），其次是臨床一期達123項（33％），臨床三期已有32項（9％）。

該基因治療臨床試驗數字較2018年底的362項增加了10項。重要的是，臨床研究數量較2018年第一季同期成長了17％ 。

除了臨床試驗數量在增加，基因治療領域的產業動作也在加快。今年4月15日，Catalent就宣布將斥資12億美元收購Paragon Bioservices，意圖擴大基因療法產品線。全世界最大的科研與實驗室製造商Thermo Fisher Scientific則意圖擴大其在該領域的能力，計畫於今年第二季以17億美元完成病毒載體CDMO巨頭 Brammer Bio的收購案。

最大的基因治療併購交易在今年2月，羅氏表示計劃以48億美元收購Spark Therapeutics。然而，在受到Spark股東尋求更高價格的阻力下，迫使羅氏兩次延長收購期限，報價將於6月3日到期。

至於新基因療法的核准，有兩項被認為即將獲准的候選藥物在此列表中。一項是Zynteglo™（原LentiGlobin™），由Bluebird Bio開發用於地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病的基因療法，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)人類醫藥產品委員會（CHMP）推薦核准。

另一項候選藥物是諾華(Nvartis)旗下的子公司AveXis的Zolgensma®（原名AVXS-101），Zolgensma是一種脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的基因療法。相較於臨床III期的正面數據，其數百萬美元的治療價格引起更大的產業關注。

根據ARM的數據以及ClinicalTrials.gov，GEN列出了《2019年最有前景的25項基因療法》榜單，除了Zynteglo和Zolgensma，還有其他23項“新興”基因治療候選療法，這些療法截至2019年第一季已進入III期臨床和/或註冊臨床試驗。

GEN本次盤點的《2019年最有前景的25項基因療法》列表如下：

資料來源：Genetic Engineering & Biotechnology News (GEN), （生策會、生策中心編譯整理）