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GEN盤點列出《2019年最有前景的25項基因療法》
2019-05-24

Genetic Engineering & Biotechnology News (GEN)本月針對基因治療領域的最新進展進行統計與盤點,其根據再生醫學聯盟(ARM)本月發布的《全球再生醫學數據報告》強調基因治療的臨床活動逐年成長。

根據2019年上述第一季報告顯示,截至第一季,已有372項基因治療臨床試驗進行中。其中,臨床二期的研究有217項占大多數(58%),其次是臨床一期達123項(33%),臨床三期已有32項(9%)。

該基因治療臨床試驗數字較2018年底的362項增加了10項。重要的是,臨床研究數量較2018年第一季同期成長了17% 。

除了臨床試驗數量在增加,基因治療領域的產業動作也在加快。今年4月15日,Catalent就宣布將斥資12億美元收購Paragon Bioservices,意圖擴大基因療法產品線。全世界最大的科研與實驗室製造商Thermo Fisher Scientific則意圖擴大其在該領域的能力,計畫於今年第二季以17億美元完成病毒載體CDMO巨頭 Brammer Bio的收購案。

最大的基因治療併購交易在今年2月,羅氏表示計劃以48億美元收購Spark Therapeutics。然而,在受到Spark股東尋求更高價格的阻力下,迫使羅氏兩次延長收購期限,報價將於6月3日到期。

至於新基因療法的核准,有兩項被認為即將獲准的候選藥物在此列表中。一項是Zynteglo™(原LentiGlobin™),由Bluebird Bio開發用於地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病的基因療法,已獲得歐洲藥品管理局(EMA)人類醫藥產品委員會(CHMP)推薦核准。

另一項候選藥物是諾華(Nvartis)旗下的子公司AveXis的Zolgensma®(原名AVXS-101),Zolgensma是一種脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的基因療法。相較於臨床III期的正面數據,其數百萬美元的治療價格引起更大的產業關注。

根據ARM的數據以及ClinicalTrials.gov,GEN列出了《2019年最有前景的25項基因療法》榜單,除了Zynteglo和Zolgensma,還有其他23項“新興”基因治療候選療法,這些療法截至2019年第一季已進入III期臨床和/或註冊臨床試驗。

GEN本次盤點的《2019年最有前景的25項基因療法》列表如下:

資料來源:Genetic Engineering & Biotechnology News (GEN), (生策會、生策中心編譯整理)

 

 

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