產業訊息
基石藥業在台灣遞交治療難治性急性髓系白血病新藥上市申請
2019-06-04

基石藥業宣佈,已通過第三方向台灣食品藥物管理署(TFDA)提交首款用於成人復發/難治性急性髓系白血病(AML)新藥 -- TIBSOVO(ivosidenib)的上市申請。這也是基石藥業自2015年創立以來第一個新藥上市申請。TIBSOVO 是同類首創的強效、高選擇性口服突變型異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)抑制劑。本品已於2019年4月24日獲得TFDA新藥優先審查資格認定。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示:「在台灣遞交 TIBSOVO 的新藥上市申請對公司來說是一個意義深遠的里程碑,這不僅將可能是公司第一個商業上市的產品,也意味著公司向商業化邁開了第一步。在大中華區,針對 IDH1 基因突變的 AML 患者目前尚無獲批療法。公司已在積極建立商業化團隊,全力以赴盡早引入這一產品,使無助的患者群體獲益。」

AML 是成人白血病中最常見的類型,且疾病進展迅速。在美國,每年約有2萬例新發病例,患者五年生存率約27%。在中國每年預計新發病例超過3萬例,五年生存率低於20%。在台灣,每年新發病例約800例(每10萬人約4人),五年生存率約26%。在 AML 患者中,老年和復發/難治性預後較差,大约6~10%的AML患者携带IDH1突变。

TIBSOVO 由基石藥業的合作夥伴 Agios Pharmaceuticals開發,已於2018年在美國獲得首個上市批准,用於治療攜帶易感性 IDH1 基因突變的復發/難治性 AML。2019年,該藥的適應症獲美國 FDA 批准擴大到治療年齡>=75歲或因為其它合併症無法使用強化化療的新診斷 AML 成人患者。此外,針對這一補充適應症,美國 FDA 已授予「TIBSOVO併用Azacitidine方案」突破性療法認定。

TIBSOVO 的療效通過對174例攜帶 IDH1 突變的復發/難治性成年 AML 的患者進行了評估。TIBSOVO 起始劑量為每日500mg口服,直到疾病進展、出現不可接受的毒性或進行造血幹細胞移植。TIBSOVO 在美國申請上市的數據顯示,TIBSOVO 單藥治療攜帶 IDH1 突變的復發/難治性 AML 患者,獲得完全緩解或完全緩解伴部分血液學恢復(CR+CRh)的比例為32.8%,CR+CRh 的持續時間為8.2個月。

TIBSOVO 的安全性透過對179例攜帶 IDH1 突變的復發/難治性 AML 患者進行了評估。TIBSOVO每日500mg口服,中位暴露時間為3.9個月。在臨床試驗中,19%接受TIBSOVO治療的患者出現了分化綜合症(如果不治療,分化綜合征可能致命)。而最常見的不良反應(>=20%)為疲勞、白細胞增多、關節痛、腹瀉、呼吸困難、水腫、噁心、黏膜炎、心電圖QT期間延長、皮疹、發熱、咳嗽和便秘。

2018年6月,基石藥業與 Agios 宣佈就 TIBSOVO 在中國大陸、香港、澳門及台灣地區(「大中華區」)的臨床開發與商業化達成獨家合作與授權許可協議。

(美通社)

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