生華科(6492)昨(25)日宣布，開發中新藥CX-4945用於治療兒童腦瘤─髓母細胞瘤(簡稱MB)之人體臨床試驗，已經正式啟動，並於美國俄亥俄州之辛辛那提市兒童醫院醫學中心完成第一位病人收案。此臨床試驗獲美癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊助經費，同時由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行，同步於全美旗下12所兒童醫院及癌症中心全面啟動收案，可望加速CX-4945於髓母細胞瘤之臨床進度，由於髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病，除規劃提出孤兒藥資格認定申請，也將和FDA討論取得罕見兒科優先審查憑證(PRV)的資格，加速上市以造福深受腦瘤病痛之苦的病人及家屬。

生華科總經理宋台生指出，腦部疾病治療最大的障礙是藥物無法通過血腦屏障(BBB)，但是根據史丹佛醫學院神經科學研究團隊進行的臨床前研究結果，CX-4945可穿透BBB抑制腫瘤細胞生長，更進一步殺光腫瘤細胞，若能在人體臨床試驗中驗證CX-4945在治療髓母細胞瘤上具顯著療效，將進一步和美國FDA討論，期望能以加速批准方式直接向FDA申請藥證，加速CX-4945的開發。

生華科表示，目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市，在美國通常醫生為了讓兒童病患能接受最新穎的藥物治療，有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療，而此次負責臨床執行與監督的PBTC，為全球知名兒童腦瘤研究與治療機構，成員包括史丹佛大學兒童教學醫院、辛辛那提市兒童醫院醫學中心、紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心等共12所，這些醫院都擁有頂尖的專業醫生和一流的臨床治療經驗，將同步啟動臨床收錄病患，加快試驗成功完成。

據了解，美國NCI旗下抗癌計畫CTEP評審團隊，對CX-4945臨床前治療髓母細胞瘤的試驗數據大為驚艷，因此贊助超過300萬美元臨床經費，冀加速CX-4945臨床進展並上市；另外，PBTC也會自行投入經費執行本項臨床計劃，同時生華科提供改良後的新製程劑型於此項臨床使用，不但品質更加穩定良好，亦大幅降低藥品生產製造成本，讓CX-4945未來朝向商品化上市更有競爭力。

生華科指出，髓母細胞瘤(MB)為較常見的惡性兒童腦瘤，相當具侵略性，需給予高度侵入性的治療方式，手術切除腫瘤後，再以放射線治療腦部和脊髓，緊接著就是多種化療藥物治療，不過通常病人幾個月就會產生抗藥性，就算幸運獲得控制，通常也會留下多重的後遺症，且由於髓母細胞瘤病人的CK2蛋白激酶表現失控異於健康人，因此CK2抑制劑CX-4945被視為最具開發潛力，若公司順利取得優先審查憑證，FDA將在收到藥證申請六個月內完成審查，加速核准上市時程。

(MoneyDJ新聞)