歐洲廠商Pharming以2000萬美元（1790萬歐元）的價格從諾華獲得了三期罕見遺傳病治療藥物leniolisib的授權。Leniolisib (CDZ173)是高效、具選擇性的PI3Kδ 免疫調節劑，它可以抑制大範圍的免疫細胞功能，如讓白血球恢復為正常的水準，該藥有可能在2021年下半年進入PI3k-delta症候群 (APDS) 治療藥市場。

PI3K-delta症候群（APDS）是一種先天性免疫疾病，患有這種疾病的患者會重複感染，如支氣管炎、肺炎和鼻竇炎。在APDS患者中，淋巴細胞減少，消除了進入體內的病原體，並產生了保護身體免受細菌和病毒（降低IgG和增加IgM）的抗體，因此人們認為細菌和病毒很容易被感染。

然而，諾華決定在2/3階段試驗階段轉換策略，將權利轉移到Pharming以換取小筆前期金以及里程碑金和授權金。

Pharming對leniolisib的興趣涉及其現有的商業資產Ruconest，Ruconest是一種C1酯酶抑製劑，用於治療成人和青少年急性的遺傳性血管性水腫（HAE）。兩種藥物都是由免疫科醫師開立處方，使Pharming能夠利用現有的資源來推動leniolisib。

Pharming執行長Sijmen de Vries在一份聲明中表示，“CDZ173的授權是我們邁向成功的第一步，能促進我們的產品組合的發展和多樣化。”

諾華公司於2015年將leniolisib納入了2/3期的開放性 (Open-Label)劑量遞增試驗，並在去年年底提交了6名患者的長期追蹤數據。該數據顯示，leniolisib不會引起腹瀉或與mTOR或其他PI3K抑製劑相關的其他副作用。一半的患者在B細胞功能正常化後停止服用免疫球蛋白。Pharming希望在這些結果的基礎上建立一個能夠說服法規單位核准該藥物的數據，與諾華合作完成2/3期試驗第二部分的收案。

另一方面，葛蘭素史克(GlaxoSmithKline)也開發了APDS治療方案，該藥物的吸入製劑是另一種選擇性PI3Kδ抑製劑，稱為GSK2269557，正在進行20名患者的2期臨床試驗。

(生策會編譯)