Vertex Pharmaceutical宣布美國FDA已受理VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三藥合併療法的新藥申請（NDA）並授予了優先審查。美國FDA指定處方藥用戶費法案（PDUFA）的目標行動日期為2020年3月19日。該申請將用於得囊腫性纖維化（CF）的治療，囊腫性纖維化（CF）是一種罕見的，縮短壽命的遺傳性疾病，影響全球約75,000人。

該新藥申請得到先前披揭露的，支持囊腫性纖維化（CF）患者的兩項3期研究的結果：對有一個F508del突變的患者和一個最小功能突變的患者進行了為期24週的3期研究；對患有兩個F508del突變的人進行為期4週的3期研究。兩項3期研究均顯示肺功能有統計上的顯著改善（1秒內用力呼氣量預測百分比；ppFEV 1），在這些研究中，三藥併用方案耐受性良好。

Vertex的執行副總裁兼醫療長Reshma Kewalramani博士表示：“如果該申請獲得核准，VX-445（elexacaftor）、tezacaftor和ivacaftor三藥併用方案將成為CF治療的重大進步。它將作為首個CFTR調節劑，用於那些具有一個F508del突變和一個最小功能突變的患者，並為具有兩個F508del突變的患者帶來額外益處。我們的目標是向絕大多數CF患者提供治療CF潛在病因的藥物。我們與CF患者、護理人員和臨床醫生一樣急迫，我們將盡快向焦急等待的病人提供創新的CF藥物。”

(生策會編譯)