瑞士製藥巨頭羅氏（Roche）近日公佈了評估Xofluza（baloxavir marboxil）用於1歲至12歲以下健康兒童治療流感的III期臨床研究MINISTONE-2的數據資料。該研究中，Xofluza作為一種新的單劑量口服混懸液給藥，結果顯示研究達到了主要終點：在1歲至12歲以下健康的兒童流感患者中，Xofluza是一種耐受性良好且有效的治療藥物。

MINISTONE-2是一項多中心、隨機、雙盲III期研究，在1歲至12歲以下流感感染且顯示出流感症狀（溫度≥38℃，存在一種或多種呼吸症狀）的健康兒童中開展，評估了單劑量Xofluza相對于oseltamivir的安全性、藥代動力學和療效。參與研究的受試者分為兩個佇列：年齡在5歲至12歲以下的患者，年齡在1歲至5歲以下的患者。研究中，兩個佇列均隨機分配接受單劑量Xofluza（體重＜20公斤，劑量2mg/kg；體重≥20公斤，劑量40mg），或接受oseltamivir每日2次治療5天（按體重給藥）。主要終點是研究至第29天發生不良事件或嚴重不良事件的患者比例，次要終點包括藥代動力學、流感症狀和體徵發生緩解的時間、包括發燒在內的症狀持續時間。

結果顯示，研究達到了主要終點，Xofluza的安全性與已知的安全特徵一致。具體資料為：從研究開始至第29天，發生至少一次不良事件或嚴重不良事件的患者比例，Xofluza治療組為46.1%，oseltamivir組為53.4%。該研究還顯示，Xofluza的療效與oseltamivir相當。此外，與成人和青少年的資料一致，Xofluza與oseltamivir相比將流感病毒持續從體內釋放的時間縮短超過2天（病毒釋放中位元持續時間：24.2小時 vs 75.8小時），在關鍵次要終點方面具有可比性，包括流感症狀和體征的緩解時間（中位數：138.1小時 vs 150.0小時）。

MINISTONE-2是Xofluza在兒童中的第一個全球III期研究，也是Xofluza的第四項陽性III期研究。強有力的臨床證據表明，Xofluza在多個人群（健康的流感人群、流感併發症高危人群、兒童）和治療環境（症狀性流感、暴露後預防）中均具有治療益處。目前，Xofluza正在III期開發項目中進一步研究，包括一歲以下的兒童、嚴重流感住院患者、以及評估降低流感從感染者傳染給健康人的可能性。

Xofluza是第一個也是唯一一個被批准用於治療流感的單劑量口服藥物，也是近20年來第一個具有新作用機制的新型流感藥物。

Xofluza由日本藥企鹽野義發現，由羅氏和鹽野義進行全球共同開發。根據協定，羅氏享有該藥除日本及臺灣以外地區的全球權利。目前，Xofluza已在日本被批准用於治療兒童、青少年和成人的A型和B型流感，在美國被批准用於治療12歲及以上人群的急性、非複雜性流感。最近，Xofluza還獲得臺灣批准，用於12歲及以上患者A型和B型急性流感的治療。

在美國，Xofluza的一份補充新藥申請（sNDA）正在接受FDA審查：作為單劑量口服療法，用於治療流感併發症高風險人群，包括65歲或以上的成年人，或患有哮喘、慢性肺病、病態肥胖或心臟病等疾病的患者——對於這些人來說，流感可能特別嚴重或致命。FDA預計將在今年11月4日做出審查決定。

(生物谷)