Biogen和Eisai昨(22)日宣布，在與美國FDA進一系列協商討論後，決定重啟aducanumab療法，Biogen計劃將於2020年初向美國FDA提交阿茲海默症藥物aducanumab的生物製品許可上市申請（BLA），並持續與歐洲、日本等地區的監管單位進行協商。

aducanumab是針對β-澱粉樣蛋白的抗體，β-澱粉樣蛋白是在阿茲海默症患者大腦中積累的一種蛋白質，被認為是致病的主要原因之一。

今年3月，Biogen和Eisai宣布終止aducanumab兩項代號分別為ENGAGE和EMERGE的全球III期臨床研究。當時EMERGE研究納入了1638例患者，ENGAGE研究則納入了1647例患者。在3月份決定終止時，主要分析上述截至2018年12月26日的可用數據，共涉及1748例完成18個月研究期的患者，結果預測兩項研究均無可能達到其主要研究終點。

然而這次的大逆轉，據消息指出，該新藥上市申請的決定是基於Biogen與美國FDA進行討論的一項新的分析結果，一項針對III期臨床研究中較大的數據群進行的分析報告。該分析來自3月份終止的試驗中更大的數據群，結果顯示EMERGE III期臨床試驗達到了主要終點，其中臨床認知功能的下降顯著減少。該公司認為，來自該試驗的一部分患者的數據得到了足夠高的劑量，對認知和功能（包括記憶力，方向和語言）的測量具有顯著的益處。在日常活動上也有幫助]-可進行個人理財、清潔、購物和洗衣等家務，並可獨自出門。當中包括3285例患者，其中2066例患者有機會完成整個18個月的治療。如果獲得核准，aducanumab將成為阿茲海默症臨床治療的首個療法，還有機會證明該療法對去除Aβ蛋白可帶來更好的臨床結果。

Biogen執行長Michel Vounatsos 表示：“由於阿茲海默症影響了全球數以千萬計的患者，今天的宣布確實令人振奮。這是突破性研究的結果，也證明了Biogen堅定不移地遵循科學並為患者做正確的事情的決心，我們希望為患者提供第一個能延緩阿茲海默症療法的機會。”

BLA提交的內容包括來自I/Ib期研究的數據以及來自III期研究的完整數據。該公司的目標是為先前參與III期研究、PRIME Ib期的延伸性試驗以及為EVOLVE安全性研究的合格患者提供持續使用aducanumab的機會。

(生策會編譯)