美國FDA上週五核准了Aquestive Therapeutics治療肌萎縮側索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)的療法Exservan。消息宣布後，Aquestive股價上漲了14.3%，Exservan是用於治療ALS患者的riluzole口服劑型（ROF），有望憑藉其劑型的特殊性，為針對傳統藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來新選擇。

ALS協會說，ALS是一種極少見的神經退化性疾​​病，每年在美國有6,000多人被診斷出患有該疾病。其特徵是中樞神經系統中控制隨意肌運動的神經細胞逐漸變性退化，其中吞咽障礙（吞咽困難）是ALS的特徵之一。該病一般進展迅速，半數以上患者確診後平均生存時間為3-5年，且多死於呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。目前，ALS治療領域如何更有效地早期干預、延緩疾病進展一直是臨床及科研人員關注的問題。至今FDA已經核准Rilutek、Tiglutik和Radicava（edaravone）這三款藥物來治療ALS。其中Riluzole（Rilutek）是最早獲准的ALS治療藥物，於1995年12月獲准。Riluzole可以通過血腦障蔽，最初實驗證明其可以預防因γ-aminobutyric acid(GABA)導致的驚厥，隨後研究顯示其能透過對抗興奮性氨基酸導致striatum乙醯膽鹼的釋放來降低興奮性氨基酸和麩胺酸的毒性作用。此外Riluzole還有神經保護作用，歐美一項臨床試驗證明其可以增強肌力，有效延長ALS病人的存活時間和延遲氣切時間。Tiglutik於2018年9月獲准，不過其有效成分也是Riluzole，但是TIGLUTIK是Riluzole的一種新劑型，是第一種易於吞咽的增稠Riluzole液體製劑，僅需每日兩次透過口用注射器給藥，在臨床使用時優於Rilutek。edaravone是一種自由基清除劑，被認為能夠緩解氧化應激的影響，最初在日本被核准用於改善與急性缺血性中風相關的神經症狀、日常活動障礙和功能失調，後被批准用於治療ALS，在美國獲准ALS適應症的時間是2017年，不過該藥需由醫療專業人員透過靜脈輸液給患者。

Exservan不同於之前的Riluzole和Riluzole液體製劑，不需要喝水就可以在口腔內溶解。這對於吞咽困難或者無法吞咽患者，Exservan將會是非常好的一種選擇。

這家總部位於新澤西州的製藥商本月初授權意大利製藥商Zambon SpA，可以在歐盟開發和銷售該藥物。

(生策會編譯)