日本厚生勞動省的專門小組26日批准在國內製造銷售據稱是全球最貴藥物的脊髓性肌肉萎縮症基因治療藥“Zolgensma”。預計它將在3月內正式獲批，成為日本國內的第二款基因治療藥。

提出申請是製藥業巨頭諾華製藥。美國食品藥品管理局（FDA）去年5月批准了該款藥物。只需1次用藥即可完成治療，在美國的花費在2億日元（約合人民幣1271萬元）以上。在日本獲批後，最快今年5月適用保險，高昂的藥價可能對公共醫療保險的財源造成影響。

脊髓性肌肉萎縮症是出生後至半歲左右出現肌肉萎縮、呼吸困難的疑難病症。病因在於特定基因的功能缺失，許多患者在2歲前死亡，或是必須終身佩戴人工呼吸機。幼兒期之前的發病率為每10萬人中1～2人。

該藥的對象是未滿2歲的患者。通過靜脈注射給藥，導入正常基因，爭取恢復運動功能。諾華估算每年將有15～20人使用。

國內外的臨床試驗報告了該藥存在損傷肝臟、心臟功能等副作用，售後將實施最長15年的健康觀察，確認安全性和有效性。

雖然諾華的美國子公司去年被曝在動物實驗階段存在操作數據問題，但厚勞省表示“使用其他的實驗數據進行了審查”。

日本去年3月首次批准了慢性動脈閉塞症基因治療藥“Collategene”，期限為5年。

(日本共同通訊社)