2019年，由諾華公司AxeVis推出的用於治療2歲以下患有脊髓性肌萎縮症兒童的基因療法——Zolgensma®上市，標價為210萬美元創下新紀錄。這也再次引起人們對治療價格以及政府是否有能力解決這一問題的擔憂。而隨著美國總統大選季的到來，相關問題也逐漸升溫。

此外，隨著2019年底新冠肺炎疫情的爆發並在全球造成蔓延大流行，用於阿茲海默症患者的首個治療方法，以及基因治療合作開發商和製造商之間的合併浪潮等也都成了2020年的新動向。以下便匯整了生物製藥領域專家和業內人士在新聞訪談和其他公開聲明中提到的8個生物製藥相關趨勢。

美國總統大選

美國總統川普和兩黨國會領導人似乎在一個問題上找到了共同點，近年來，他們都在大聲疾呼，表示有必要抑制處方藥價格的上漲。所有的這些言論是否會變成實際行動，將取決於誰在11月的選舉中贏得白宮與國會。

據國會預算辦公室表示，美國眾議院議長裴洛西在去年10月公佈了一項法案，允許該計劃協商250種品牌治療的價格，預計在10年內為醫療保險節省3,450億美元。而國會共和黨人則駁回了裴洛西的計劃，認為她是在推動一項社會主義議案，以安撫她的最極端的議員。在美國參議院，財政委員會主席Chuck Grassley和高級成員Ron Wyden在之前就提出了2019年處方藥價削減法案，該法案規定醫療保險受益人的自付費用上限為3100美元，如果藥品價格上漲超過通貨膨脹，生物製藥公司則將受到處罰。

企業併購(M&A)

根據Informa Pharma Intelligence的數據，2019年前三季度有242項併購交易，總價值為1,950億美元。在總價值中，三分之二（70％）（1370億美元）來自兩筆交易。百時美施貴寶（BMS）於11月20日完成了以740億美元收購Celgene的交易 。5個月後，艾伯維（AbbVie）同意以630億美元收購艾爾建（Allergan），該交易定於2020年初完成。

併購交易的推動力包括生物製藥公司希望從外部採購大約一半的藥品管線，而不是通過內部研發，尤其是對於正在研發的候選藥物。併購不一定是購買臨床前或臨床試驗的最佳方法，但這絕對是購買收入來源或後期藥物的好方法，尤其是如果它們剛剛獲得批准，並且企業需要商業夥伴達到價值最大化。

基因療法CDMO

在2019年，發生了兩筆重磅收購，合併了合約開發和製造組織（CDMO）的數量。兩者都是為尋求擴大基因療法製造能力的買家，因為第一批療法獲得批准並進入市場：賽默飛世爾科技在5月1日完成的交易中以17億美元的價格收購了Brammer Bio，而Catalent以12億美元的價格在5月20日完收購了Paragon Bioservices 。

預計在2020年會有更多的收購案，Informa Pharma Intelligence分析師指出，排名前五的CDMO僅占該業務領域總活動的15％，相比之下，排名前五的臨床研究組織所產生的總活動則超過一半（CRO）。

最大的CDMO不太可能會購買所有的小CDMO。中型CDMO更有可能通過收購較小的CDMO來增加業務，而大型CDMO則將獲得中型CDMO。

阿茲海默症

Biogen曾在2019年財報中透露計劃向FDA批准與Eisai共同開發的阿茲海默症候選藥物aducanumab的申請 ，這使許多市場分析師感到驚訝。不過到了今年4月份，根據2020 Q1季報訊息，Biogen宣布要推遲到2020 Q3才能完成提交aducanumab的生物製品許可申請（BLA）。

通過對試驗中更大的數據進行的新分析表明，一項研究（NCT02484547）顯示出足夠有效的藥理和臨床活性，這一發現也得到了另一項研究（NCT02477800）的部分研究結果的支持。

創業投資交易

在2019年第三季度，創業投資（VC）繼續流向早期公司，包括新成立的初創公司。然而，儘管與2018年第三季度相比，併購交易數量保持穩定，但與去年同期相比，2019年第一季度這些交易的美元價值顯著下滑，隨著美國、歐洲和亞洲經濟增速放緩，這一趨勢預計將會繼續。

資誠（PwC）和CB Insights編製的季度MoneyTree報告顯示，在生物技術行業，去年第三季度，早期融資的美元價值從2018年第三季度的3.93億美元增長了36%，達到5.36億美元，儘管交易數量穩定在19項。但該季度掩蓋了9個月的整體同比下滑，其中，2019年1月至9月的交易總額從2018年前9個月的22.28億美元下降27%至16.25億美元，交易數量從66筆下降9%至60筆。

基因組編輯應用

基因組編輯技術的應用正在加速發展，這項技術在傳統的人類藥物開發之外得到了更廣泛的應用。

例如，在一些以前可能很少看到基因編輯，甚至基因控制的領域，如牲畜、動物健康以及伴侶動物健康等領域，一些公司也已經應用了牲畜基因編輯和相關技術來創建可用於生物醫學研究、再生醫學和農業的動物產品。從歷史上看，很多用於動物的藥物都是在開發用於人類的藥物的過程中開發出來的。一些更奇特的方法，如細胞療法和基因療法等現在也被用於伴侶動物。

至於在人類中應用的基因療法，基因編輯的用戶會越來越多地關注基因編輯的效率，如果一個人正在進行基因療法，甚至只是細胞療法，那在細胞中進行的靶向治療是否真的有效就不得不去考慮。特別是最大程度地減少脫靶效應，這一直是一個令人擔憂的問題。

先導編輯（Prime editing）

基因組編輯如何超越CRISPR-Cas9的一個重要例子是prime Medicine的推出，該公司聯合創始人包括哈佛大學（Harvard）和麻省理工學院博德研究所（Broad Institute of MIT）的David Liu博士。

去年10月，Liu和他的同事們詳細介紹了一種新的基因組編輯機制，它不會在目標序列中產生雙鏈斷裂，也不會使用供體DNA模板，被稱為「先導編輯」（Prime editing）。Liu是目前致力於將這項技術商業化的聯合創始人之一，他們的創業公司被命名為Prime Medicine。Prime公司已向Beam Therapeutics授予獨家授權，開發Prime編輯技術，用於創建或編輯任何單鹼基突變，以及治療鐮狀細胞病。目前，Beam已經在用其鹼基編輯技術進行這兩方面的研究。

新冠肺炎疫情

2019年底，由新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）引起的新冠肺炎（COVID-19）疫情爆發，隨後在兩個月時間內便席捲全球，形成全球大流行，截止2020年6月底，全球感染人數已突破千萬。

由於新冠肺炎相關的治療藥物目前正處於緊急研發和臨床試驗階段，尤其是疫苗和抗體研發，目前全球有15種疫苗進入臨床試驗階段，上百種疫苗在進行臨床前評估。另外，新冠病毒治療性抗體也已有4種抗體進入了臨床試驗，預計年底前就能緊急投入使用。

綜合以上，隨著美國大選在即、企業併購、基因治療和新冠肺炎疫情等都將成為生物製藥行業重要的驅動因素。

(新浪網)