吉利德科學公司（Gilead Science）旗下的Kite Pharma近日宣佈，FDA已批准CAR-T細胞療法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）（也稱為KTE-X19）治療復發難治套細胞淋巴瘤（MCL），Tecartus是第一個獲批用於治療MCL的CAR-T細胞療法。這是美國FDA批准的第三款細胞治療。

吉利德在美國獲批的首個CAR-T細胞療法是Yescarta（axicabtagene ciloleucel），該藥已於2017年被FDA批准用於大B細胞淋巴瘤患者。

FDA的這項決定是基於ZUMA-2研究的最新結果，該研究招募了74例曾經接受過蒽環類、苯達莫司汀化療、抗CD20抗體治療和BTK抑制劑的患者。結果顯示，在60例可評估患者中，有87％的患者對Tecartus有反應，其中62％的患者獲得了完全緩解。Tecartus帶有框狀警告，提示細胞因數釋放綜合征和神經系統毒性的風險。FDA還要求Kite對用該療法進行上市後觀察研究。

Kite指出，在ZUMA-2試驗中，該公司從白細胞分離術到交付的平均時間為15天，製造成功率為96％。

這款最新獲批的CAR-T細胞療法就是針對復發或者難治的MCL患者，獲批的依據則是最新的臨床研究資料——在這項共計有74名成年MCL患者入組參與的Zuma-2臨床試驗中，對於療效可評估的60例患者進行了6個月的隨機訪查，結果顯示該療法達到了超出預期的治療效果：

• 在初次注射CAR-T細胞之後，87%的患者產生直接的治療反應；
• 接受治療的患者，有62%的患者完全緩解，包括腫瘤完全消失。

而正是基於這一資料，最終讓這款藥物獲得了FDA批准，可以用於復發難治的MCL患者的治療，同時該藥也通過了優先審查和加速審批，才得以如此迅速的面世。

當然對於CAR-T細胞療法比較常見的副作用，包括細胞激素釋放症候群（CRS）和神經毒性，這款獲批的療法同樣也存在，一般在接受治療後的第一周至第二周出現。此外還可能出現的副作用包括：嚴重感染、血球數低等。

(MedSci)