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對抗巴金森氏症有感? 2項細胞與基因療法早期試驗啟動
2021-06-10

來源:基因線上

巴金森氏症為常見的神經退行性疾病之一,全球約超過 1000 萬人罹患此病,患者大腦中的神經細胞損傷,導致多巴胺表現降低 60%-80%,造成肢體或軀幹不自主的顫抖、僵硬、痙攣和運動障礙。左旋多巴(Levodopa)是目前該疾病治療中被認為最有效的藥物,能減輕患者的症狀,但它們的作用會隨著疾病的惡化而減弱,目前還沒有完全緩解的療法。

為了解決這樣的困境,Bayer 二家子公司 BlueRock Therapeutics(BlueRock)和 Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)分別開發一種新型細胞療法 DA01 和一種基因療法來治療巴金森氏症。

細胞療法 DA01 第 1 期臨床試驗

DA01 主要是透過人類胚胎幹細胞(embryonic stem cell, ESC)分化出能產生多巴胺的神經元,來重建巴金森氏症患者的大腦神經迴路,進而幫助他們恢復失去的運動能力。

DA01 的第一期臨床試驗(NCT04802733)將在美國和加拿大等地區招募 10 名巴金森氏症患者,他們需接受手術將 DA01 移植到殼核中,殼核是受該疾病影響的大腦深部結構。主要試驗目標是評估 DA01 在移植後 1 年的安全性和耐受性。次要試驗目標是評估移植後 1 年和 2 年移植細胞存活和運動影響的證據,以評估 2 年後的持續安全性和耐受性。

基因療法第 1b 期臨床試驗

AskBio 的基因療法透過腺相關病毒(AAV)將人類神經膠質細胞系衍生的神經營養因子(glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF)基因傳遞給殼核內的神經元,進而在受巴金森氏症影響的大腦區域中分泌和表現 GDNF。

先前囓齒動物和非人類靈長類動物模型研究中,研究人員長期使用 AAV-GDNF 可以誘導 GDNF 的持續表現,進而促進這些動物的腦神經元再生,並且顯著恢復牠們的運動。

該研究團隊於 2020 年 8 月已經啟動這項基因療法的第 1b 期臨床試驗(NCT04167540),正在美國招募患者,以評估安全性和初步療效。至今,共有 10 名患者加入該臨床試驗。

潛力無窮

雖然這二項臨床試驗還處於早期階段,但 Bayer 細胞和基因治療部門負責人 Wolfram Carius 博士非常樂觀地表示,這二項候選療法具有非常巨大的潛力來治療巴金森氏症,這可能是第一次來有效阻止且反轉這種神經退化性疾病,來幫助滿足其高度未滿足的醫療需求的患者。

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