產業評析
<大陸>食藥監總局組織專家論證 幹細胞臨床應用加快立規
2015-03-11

【中國證券報  2015-03-11 記者戴小河】
國家食藥監總局近期組織數位國內幹細胞臨床研究領域專家舉行論證會。與會專家呼籲,監管層應儘快出台幹細胞臨床研究應用的指導原則。食藥監總局官員在會上表態,學界、產業界對幹細胞領域的指導原則十分期待,相關部委將齊心協力,抓緊時間儘快出台。總局人士強調,不管是管理辦法還是指導原則,都必須適用于臨床研究與臨床應用的成果轉化。
儘快出台臨床應用指導原則與會專家透露,本次會議由食藥監總局召集,與會者皆是業內精英,可見監管層對幹細胞行業的發展寄予厚望,同時對幹細胞行業的監管法規的出台感到緊迫。會議達成共識,將儘快出台幹細胞臨床應用指導原則。
與會專家呼籲率先出台臨床應用的指導原則,在實踐中加以細化,臨床立規方能為產業化紓困。食藥監總局有關人士透露,食藥監總局註冊司與衛計委科技司正在商討,將醫療機構臨床開展幹細胞應用的指導原則,通過規範的法規固定下來,預計最快上半年會有結論。
有專家表示,制定幹細胞臨床應用指導原則其實不難。“國際幹細胞協會已經有一個標準,這一標準實質上就是指導原則,將它拿來作為藍本結合國情進行修改,成立專家組對細節進行論證。”該專家表示,鄧宏魁是國際幹細胞協會唯一的中國委員,參與了國際標準的制定,食藥監總局將這些人抽調來,應該可以把指導原則制定出來。
食藥監總局人士在回應上述專家的提議時表示,幹細胞產業前景廣闊,總局當然要扶持,但需要業界與學界的支持。總局有一個思路,就是聘請幹細胞學界、業界一流專家,到審評中心幫忙指導,下一步就是加快出台指導原則或者管理辦法。
業內人士告訴中國證券報記者,中國在胎盤幹細胞領域的研究應用走在世界前列。在上世紀80年代初的時候,原軍事醫學科學院院長吳祖澤院士用胎兒肝細胞做移植實驗,總共做了11病例,其中9人至今依然健在。中國的幹細胞研究水平在世界上領先,但臨床應用管理法規缺失束縛了行業發展。
或以“同情性試驗”為突破口在幹細胞治療領域,與會專家呼籲以同情性治療為突破口,繼而將幹細胞臨床應用鋪展開來。
中國疾病預防控制中心病毒研究所研究員李德興表示:“美國有一個同情法則,在病人命懸一線之際,可以用最新的治療技術或者藥品為其治療。即便這些技術或者藥品沒有進行過大規模人體試驗。”幹細胞可以分化成多種功能細胞或組織器官,醫學界稱其為“萬用細胞”。幹細胞治療就是把健康的幹細胞移植到病人體內,以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織。幹細胞療法就像給機體注入新的活力,可從根本上治療許多疾病。
有與會專家建議,在病人沒有任何有效的治療方式的時候,向衛生部門申請用幹細胞進行治療,“只要臨床上有需求,就應該允許使用幹細胞治療進行同情性試驗。用幹細胞治療既可以開展研究,也是挽救生命的一種可能方式。”上述專家稱,美國已經批准可以用胚胎幹細胞進行治療,當病人面臨截癱的時候,允許醫療機構對其運用幹細胞治療方法。“已經批准了300多例。這一操作方式對國內或有借鑒意義。”
利好產業鏈三環節
食藥監總局表態加快出台幹細胞臨床應用指導原則,對產業界影響重大。幹細胞產業在國內處於大規模產業化的黎明階段,各種顛覆性技術陸續突破,各種產業化嘗試如雨後春筍。根據Visiongain提供的市場調研數據,預計到2016年,國內幹細胞產業的市場規模將達千億元。
幹細胞臨床應用主要適應症包括血液系統疾病、糖尿病、肝病、帕金森綜合症、骨關節損傷、燒傷等。盡管在作用機理上仍然存在諸多疑問,但憑借臨床效果以及廣泛的適應症範圍,幹細胞治療是生物醫學領域值得看好的方向。
“幹細胞產業有3種不同的商業模式,各有側重。”中國醫學科學院鐘華教授介紹,產業鏈的上游主要是幹細胞的採集及存儲業務,中游是幹細胞技術研發,下游是幹細胞移植及治療。
上游企業如中源協和的天津市臍帶血造血幹細胞庫、上海幹細胞技術有限公司的上海臍帶血造血幹細胞庫等。中游企業從事幹細胞增殖、幹細胞製劑的研究,為研發組織和個人提供幹細胞,用于疾病的發病機制研究和新型藥物研製。這些企業以輸出幹細胞治療技術為主,主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經發育不全、遺傳性共濟失調等神經系統疾病、糖尿病以及肌營養不良等。此類企業主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司等。下游企業以各類幹細胞移植及治療業務為主體,主要包括一些開展幹細胞治療的醫院。

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