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(生策會研究分析)

大陸近年在創新藥之研發能力與產業佈局急速成長，今年以來已核准高達21項創新藥，其中不乏First in Class的新藥，而在新冠疫苗研發上，大陸更成功開發7項取得國內外上市，其中並有2項納入WHO EUL，還有多項在臨床試驗。不過如果以2020年中國藥審中心NDA(含化學藥與生物製品)審評達281件、通過204件，通過率僅72.6%的數據來看，跟美國近十年NDA/BLA申請通過率平均90.6%相較，大陸新藥審查的通過率仍較低，主要原因是仍有諸多新藥研發項目存在「研究品質控制和管理」、「關鍵臨床研究設計」、「臨床試驗資料真實性」等問題。而近期大陸公告的一份藥物研發指導原則，則可見其推動改革與提升產業創新藥研發能量與國際市場銜接的企圖！

這份在7月上旬由國家藥品監督管理局藥品評審中心(CDE)公佈的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》徵求意見稿，引起大陸醫藥界的討論熱潮，指導原則中指出臨床試驗設計應與最佳治療方式/藥物進行比較，也揭示藥物開發應以臨床價值為核心，為患者提供更優的治療選擇為最高目標，從中可明確看到大陸藥政改革的趨勢與產業引導方向：

(1) 鼓勵First in Class與Best in Class創新藥

指導原則中提到，不應為了提高臨床試驗成功率和試驗效率，選擇安全有效性不確定，或已被更優的藥物所替代的治療手段。當選擇非最優的治療作為對照時，即使臨床試驗達到預設終點，也無法說明試驗藥物可滿足臨床患者的實際需要，或無法證明該藥物對患者的價值。

因此未來產品療效沒有明顯優於最佳療法，或具有不可替代的臨床價值、更好地解決患者需求的藥物都可能失去上市的機會，尤其是僅為了規避專利而沒有優化改進的me-too藥物。如此一來，可解決近年來中國抗腫瘤藥物研發出現過度集中於熱門標的，同質性競爭過多的現象，引導創新研發資源合理配置，也會促使企業調整原有研發項目，剔除掉冗餘或前景不被看好的藥物專案以利研發資源整合。

(2) 提高臨床試驗設計品質

指導原則中將臨床試驗分為探索研究階段和關鍵研究階段，在探索研究階段需將受試者安全放在首位，而對於關鍵研究階段如何選擇合適的試驗設計、人群代表性、臨床終點的選擇與期中分析設定等，則提出更高要求。因此在提高臨床試驗設計品質、體現患者需求的同時，CRO等試驗委託服務行業預期將會逐漸分工，具有差異化核心競爭力的CRO企業將可突出重圍，憑藉在專項領域的獨特優勢，透過策略性的臨床試驗設計，進行低試驗人數、低時間成本的臨床試驗，滿足新藥研發企業未來增加的創新需求。

(3) 接軌ICH國際法規、強化國際競爭

中國自2017年加入國際醫藥法規協和會（ICH）以來，伴隨著藥品審查領域的持續改革，目前實施了約70%的ICH指導原則，此次提升腫瘤藥臨床研發的標準，與2017年美國FDA及2020年ICH以患者為核心的藥物研發指導原則相呼應，為中國臨床試驗與國際標準的進一步接軌打下基礎。

這次大陸CDE發布的指導原則，可能將逐步解決目前腫瘤新藥市場上同質性高、“me-too”氾濫的問題，更可預期的是，未來其他藥物品類，如：心血管等慢性病用藥，應會以此原則漸續導入來定義真正的新藥，淘汰醫療價值低的藥物，引導更多新藥研發企業投入具有國際競爭力的創新藥品。

參考資料：

1. Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020

Biotechnology Innovation Organization, Informa Pharma Intelligence, and QLS Advisors

https://www.bio.org/clinical-development-success-rates-and-contributing-factors-2011-2020

2. 2020年度药品审评报告

国家药品监督管理局

https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20210621142436183.html

3. 促进抗肿瘤药物科学有序的开发——解读《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》

北京市环球律师事务所

http://www.glo.com.cn/Content/2021/07-13/1408160130.html

4. 市场热议抗肿瘤药物新规，对火爆的CXO行业意味着什么？

华尔街见闻·见智研究所

https://wallstreetcn.com/articles/3634530

5. CDE公开征求抗肿瘤创新药研发指导原则意见

宁波优贝德醫藥

http://www.unibestcn.com/index.php?m=content&c=index&a=show&catid=18&id=134

6. CRO板块很受伤 抗肿瘤药物临床研发鼓励真创新

证券时报

http://m.stcn.com/dzb/2021-07-07/1656079.html

7. 创新药门槛提高：CDE新政剑指研发同质化 力推“中国首创”

21世纪经济报道

https://m.21jingji.com/article/20210707/c6b123cad050227574de9df642bf4807_zaker.html

8. 狙击医药“伪创新” (产业资讯政策法规研发追踪医改专题)

21大深度

http://www.phirda.com/artilce_24915.html?cId=1

9. 百济恒瑞砸百亿来学，CDE手把手教，CRO也不包过，难倒药企的出海第一课

E药经理人

http://www.phirda.com/artilce_24916.html?cId=1

10. 杀掉Me-too企业，中国医药走向涅槃重生！9%弯道超车会失败，院士、科学家、企业家、监管层共话中国新药创新该怎么走？

E药经理人

http://www.phirda.com/artilce_24840.html?cId=1

11. 新政打击伪创新 CRO、创新药板块连续闪崩 谁将迎生死大考

新浪醫藥新聞

http://www.phirda.com/artilce_24770.html?cId=1

12. 中国创新药扎堆：何以至此，去往何方？

医药魔方

http://www.pharmcube.com/index/news/article/7298

13. 国内创新药研发“扎堆”现象严重，短期内 “高水平重复”在所难免

中国食品药品网

http://www.cnpharm.com/c/2021-06-15/793199.shtml