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CRISPR技術大突破 美新創企業首次治療體內器官
2021-06-28

來源:自由時報

美國一家新創企業利用CRISPR基因編輯療法,成功治療第一批罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」(transthyretin amyloidosis)的患者,表明科學家已經克服此前CRISPR技術只能應用在編輯體外細胞的關卡。

英國金融時報27日報導,由2020年諾貝爾化學獎得主道納(Jennifer Doudna)共同創立的Intellia Therapeutics公司,與美國雷傑納隆(Regeneron)生物科技公司合作,利用CRISPR技術治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病患者。負責第一階段實驗的英國倫敦大學學院(University College London)研究人員,將CRISPR藥物注射到患者的血液中,發現其中3人的肝臟幾乎停止產生有毒蛋白質。相關研究成果發表於26日出版的「新英格蘭醫學期刊」。

據報導,CRISPR臨床試驗治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病的原理,是使一種突變基因失活,該突變基因會導致人體肝細胞產生一種錯誤折疊的蛋白質「轉甲狀腺素」(TTR),它會在人體的神經和心臟聚積,導致神經疼痛、麻痺和心臟病。

報告指出,接受CRISPR治療的患者可能需要幾個月時間才能看到症狀減輕,但實驗證實該療法的短期副作用很少。

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