來源：生策會編譯

基因和細胞療法在過去被認為是存在於未來的治療選項，但這個領域現正以驚人的速度發展。光是今年上半年，投入的金額高達141億美元，也締造數個第一。

再生醫學聯盟 (Alliance for Regenerative Medicine, ARM) 在其2021上半年的展望報告中紀錄了”各方面的加速進展”。

最值得注意的是Intellia，透過轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性患者的1期臨床資料展示CRISPR基因編輯技術的應用。但這不是再生醫療的全部，此領域還包括了細胞和基因治療、基因編輯和其他利用身體細胞或組織進行的療法。

開發再生醫療的公司單在2021上半就募集了141億美元，相當於2020全年資金的71%，被再生醫學聯盟稱為有史以來最強勁的半年。2020年時已經打破募資記錄，達200億美元，報告指出2021年可能會超過這個數字。

利用人體細胞進行的癌症免疫療法首次在募資金額超越基因治療，兩者分別為66億美元和64億美元。其他的細胞治療類別，包括帕金森氏症的幹細胞治療，同時獲得11億美元挹注。

監管上的里程碑

基因療法、和以基因修飾後細胞進行的再生醫療相關產品，有望成為每年獲主管機關核准數量最多的產品。目前已經有三個產品獲得批准。Bluebird Bio的Skysona獲歐盟核可用於對腎上腺腦白質失養症 (ALD) 的治療，ALD是一種罕見的神經肌肉疾病。必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb, BMS) 和Bluebird Bio的多發性骨髓瘤CAR-T藥物Abecma則在3月即被FDA批准。而BMS期待已久的CAR-T liso-cel（Breyanzi）則在2月獲准。

在美國和歐盟的監管排程中排隊等待的是嬌生和Legend Bio用於多發性骨髓瘤的cilta-cel，它將與Abecma競爭。其他公司在世界各地都有待批准的療法或產品。

即使有了核准，細胞和基因療法一旦進入市場還是會面臨障礙。舉例來說，Bluebird Bio在未能就一次性療法Zynteglo達成定價方面的共識後，已從歐洲市場撤出。

然而，市面上還是有其他療法。再生醫學聯盟的報告統計了全球正在進行的1,320項由公司或企業主導的試驗，包括158項第3期臨床試驗。學研單位則包辦另外1,328項非由公司出資的試驗，包括85項晚期研究。

企業出資的試驗主要集中在癌症腫瘤方面，其次是中樞神經系統 (CNS) 疾病和罕見的遺傳性疾病。學研單位也同樣集中在癌症腫瘤，其次是傳染病和中樞神經系統。

CAR-T免疫療法，即利用患者自身的細胞，提取改造後輸入回患者體內對抗癌症，在研發中一直占主導地位— 嬌生和Legend Bio 的Abecma療法即為一例，他們的cilta-cel在6月出現一些有利的資料，對於多發性骨髓瘤的總體反應率達98%。該療法目前正在接受歐盟和美國主管機關審查，預計今年底會出現結果。

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Precision BioSciences和CRISPR Therapeutics正在開發標靶B細胞成熟抗原 (BCMA) CAR-T細胞療法，預計會有更多資訊釋出。

再生醫學聯盟共統計了566家在美國開發再生製劑和尖端療法的公司，以及588項在美國進行的由產業出資試驗。

新聞來源：Regenerative medicine nears banner year with $14.1B cash infusion, regulatory milestones and a well-stocked pipeline