國際產業動態
基因新療法 鹼基編輯啟動人體試驗
2021-11-10

來源:MoneyDJ新聞 記者陳苓

生技藥廠Beam Therapeutics宣佈,美國食品藥物管理局(FDA)點頭,該公司的基因編輯(gene-editing)療法將首度啟動臨床試驗,激勵Beam股價大漲近11%。

MoneyDJ iQuote報價顯示,8日Beam飆高10.64%、收99.06美元。

Seeking Alpha、Beam新聞稿指出,Beam治療鐮形細胞貧血症(sickle-cell disease)的試驗性新藥(Investigational New Drug)「BEAM-101」,獲得FDA許可。

細胞由A、T、C、G四種DNA鹼基對組成,BEAM-101是鹼基編輯(base editing)產品,為自體造血的試驗性細胞療法,能減輕基因突變造成的鐮形細胞貧血症和乙型地中海型貧血症。

Beam強調,這是鹼基編輯技術的首次人體實驗。鹼基編輯是次世代的「Crispr」基因剪輯技術,能在不讓DNA雙股螺旋斷裂的情況下,改變單一鹼基。該公司準備啟動第一、二階段臨床試驗,以評估BEAM-101治療鐮形細胞貧血症的安全性和有效性。

本網站中所有資料(包括圖檔及文字檔),著作權皆屬本會所有(除另有註明者,或本會網站連結至外部之網站除外),如有引用,請確實註明出處來源。<完整資訊>
© 2024 Institute for Biotechnology and Medicine Industry (IBMI) All rights reserved.
地址:115 台北市南港區忠孝東路七段508號9樓 電話:(02)2655-8168 傳真:(02)2655-7978