來源:生策會編譯
試驗證明,必治妥施貴寶(BMS)的心臟標靶藥Mavacamten與常用於控制血壓的β受體阻斷劑的治療相比,成效不錯。
BMS一年多前以130億美元收購MyoKardia公司,為了心血管治療的市場做足準備。
BMS正在試驗使用Mavacamten藥物治療阻塞性肥厚型心肌病變(HCM),這是一種遺傳性疾病,會使心肌肥厚,有時甚至會阻礙血液流動。
BMS和之前的MyoKardia公司已經繳交大量關於Mavacamten的療效、症狀控制和其他相關的資料,主要目的是從根本解決阻塞性肥厚型心肌病變,而非控制病變產生的症狀。
BMS在美國心臟協會 (American Heart Association) 的年度會議上提出三項報告,提供更多關於長期治療以及該藥物與其他藥物相互作用的資訊。資訊來自於3期的EXPLORER-HCM和MAVA-LTE研究。
BMS負責心血管藥物開發的資深副總Roland Chen對EXPLORER試驗中一個分組的β受體阻斷劑資料特別振奮,他說該資料顯示,Mavacamten對於無論是否正接受治療病患都是有益的。
該試驗研究了左心室出口產生的關鍵生物標記來做出判斷,包括NT-proBNP和心肌肌鈣蛋白,他們是心臟組織受損時釋放的蛋白質,是心臟衰竭的訊號。
亞組分析中所有患者的最高攝氧量都得到了改善;然而該研究確實發現,在未服用β受體阻斷劑的患者身上的比例更高。
Chen在接受採訪時表示:「我們在這項研究中看到的效果是持續性的,無論是否使用β受體阻斷劑治療。」
但在服用β受體阻斷劑的患者身上,Mavacamten在改善運動能力方面的效果似乎略顯不足。Chen表示,考慮到常規治療對運動心率的影響,效果降低是可以預期的。
「這項研究的重要性在於,在各項評估指標中都一致顯示......無論病人是否服用β受體阻斷劑,都有相似之處和好處。」
BMS還揭露一些來自2期MAVERICK-LTE延伸研究、為期48周的長期數據,該研究包括了非阻塞性HCM的病患。研究發現,Mavacamten具有持續的效果,並在較長的治療時間內見效。
這項研究測量了相同的NT-proBNP生物標記。以Mavacamten治療的病患,在左心室收縮方面獲得了改善。
BMS正等待FDA做出審核決定,預計將於2022年1月28日得知結果。
除了BMS,更多公司都致力於阻塞性肥厚型心肌病變 (HCM) 的治療。Cytokinetics在實驗性的心臟藥物CK-274於7月取得中期試驗的成果。Lexeo Therapeutics最近透過收購Stelios Therapeutics為公司增加了一項HCM基因療法。