來源：生策會編譯

BMS (必治妥施貴寶) 的類風濕關節炎藥物Orencia獲准用於預防兩歲及以上、接受非親屬捐贈造血幹細胞移植後發生中度至嚴重急性排斥 (acute GVHD，移植物對抗宿主疾病) 的病患。這是美國FDA首款核准使用於GVHD的藥物。

Orencia透過優先審查 (Priority Review) 而獲准。FDA在其公告中表示，Orencia是一種免疫調節劑，是第一款獲准用來預防AGVHD的藥物，當中包括了真實世界的證據作為臨床療效的一部份。急性GVHD是幹細胞移植後可能發生的一種潛在致命併發症。當捐贈者的免疫細胞將接受者的細胞視為外來物，然後進行攻擊，就會發生這種情況。當捐贈者和接受者沒有親屬關係、或不完全成功配對的情況下，發生GVHD的機率就會增加。

Orencia獲准來自於兩項不同的研究，包括II期ABA2鄰床試驗，試驗中評估Orencia對預防嚴重急性排斥的影響。在Orencia被加入到一個標準的GVHD預防方案的情況下，患者接受來自非親屬、HLA配對或不成功配對捐贈者的幹細胞移植。結果顯示，使用Orencia後，嚴重的心房顫動和相關發病率明顯減少，而疾病復發率並沒有增加。接受Orencia的病患總生存率為98%，而單獨接受標準免疫抑制治療的病患總生存率為75%。

在GVHD-1研究提供的其他資料中，接受Orencia治療的嚴重疾病患者總生存率為97%，安慰劑組為84%。對於沒有發生中度和嚴重GVHD患者的生存率，接受Orencia後達50%，而接受安慰劑組為32%。

FDA Oncology Center of Excellence主任、Center for Drug Evaluation and Research兼任主管Richard Pazdur醫師表示：「透過預防這種疾病，更多患者可能成功地接受骨髓或幹細胞移植，並減少併發症。」

Orencia獲突破性治療認定，以及該適應症的孤兒藥認定。

Orcenica的優先審查透過Project Orbis專案進行，Project Orbis是FDA Oncology Center of Excellence提出的方案，為國際合作夥伴提出、審查腫瘤藥物時提供了一個參考架構。

除類風濕性關節炎外，Orcenica還被獲准用於治療兒童特發性關節炎和成人乾癬性關節炎。

新聞來源：FDA Greenlights BMS’s Orencia for Accute GVHD – Partly on RWE