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生華科腦瘤新藥 獲FDA孤兒藥資格
2021-12-17

來源:工商時報 記者杜蕙蓉

生華科16日公告,開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)獲美國FDA授與治療髓母細胞瘤(腦瘤的一種)適應症的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation),根據這項資格認定,生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib獲得上市許可後,將享有七年的美國市場專賣獨占權。

Silmitasertib已陸續獲得美國FDA授與治療髓母細胞瘤之快速審查資格認定(Fast Track Designation)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation),這些特殊資格認定都將有利加速Silmitasertib的開發和上市後的獨賣優勢,讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。

孤兒藥即罕見疾病用藥,是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格,主要是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物,如美國FDA規定,每年患病人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病,可爭取申請孤兒藥資格認定。

髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,每年新增確診病患中六成為兒童,髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤,相當具侵略性,需給予高度侵入性的治療方式,手術切除腫瘤後,再以放射線治療腦部和脊髓,接著就是多種化療藥物治療,臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性,如幸運獲得控制,通常也會留下多重的後遺症。目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市。

Silmitasertib具雙重抗癌機制,除了透過抑制人類蛋白激酶CK2,阻斷癌細胞DNA修復造成癌細胞凋亡,另外藉由調控CK2,關閉下游Hedgehog (Hh)信號傳導路徑,進一步抑制癌細胞的複製生長。生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並獲得美國國衛院旗下CTEP全額贊助三百萬美元經費的臨床試驗中,除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人,Silmitasertib能早日開發成功,造福目前並無有效治療藥物的癌症患者。

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