來源：生策會編譯

諾華承諾以15億美元收購Gyroscope Therapeutics，這是一家處於臨床階段的公司，主要候選藥物用途為解決導致失明的視覺障礙。

根據已公佈的資訊，諾華將挹注8億美元預付款，依據Gyroscope藥物開發進展，Gyroscope的股東可能會收到高達7億美元的里程碑金。

總部位在倫敦的Gyroscope開發用於治療眼疾的基因療法。該公司最先進的項目是針對地圖狀萎縮(geographic atrophy) 的實驗性治療，地理狀萎縮是老年性黃斑部病變的一部份，黃斑部視網膜的一部分會惡化，導致失明。

針對地圖狀萎縮市面上還沒出現FDA核准的療法。Gyroscope透過解決與漸進性視力喪失相關的過度反應的免疫系統活動來治療。有些地圖狀萎縮患者的基因變異促使補體系統 (complement system，免疫系統的一部份) 過度活動。

Gyroscope的GT005療法讓視網膜細胞產生更多的蛋白質，以恢復補體系統過度活動的平衡，這與老年性黃斑部病變發展到地圖狀萎縮有關。透過增加關鍵蛋白的生產和減少發炎，保護病人的視力。

GT005為一次性治療，目前在Phase II試驗。GT005透過一種腺相關病毒 (AAV) 傳送到視網膜細胞中。以AAV傳遞的藥物帶有風險，安全性問題已導致其他基因療法臨床試驗的暫停和中止。4月份時Adverum Biotechnologies一名接受其實驗性基因療法的糖尿病黃斑部水腫患者出現了包括視力喪失的併發症。Adverum在更多病患出現問題後，停止其基因療法繼續開發。不久前，輝瑞治療杜氏肌肉萎縮症的基因療法因一名患者死亡，FDA要求試驗暫緩。

諾華的基因治療pipeline透過收購建立。2018年諾華以以87億美元收購AveXis，成為旗下 Novartis Gene Therapies。脊髓性肌肉萎縮症的基因療法Zolgensma正是由AveXis主導。

諾華還透過其他併購建立基因治療pipeline。去年以1.5億美元預付款收購Vedere Bio，這是一家開發視力喪失基因療法的臨床前生技公司。9月份諾華收購Arctos Medical，這是一家擁有臨床前基因治療候選藥物和專利技術的初創公司，有潛力解決多種類型的遺傳性視網膜萎縮，但收購金額未公開。諾華還與羅氏共同將Luxturna商化，Luxturna是治療遺傳性視力喪失的基因療法。

Gyroscope成立於2016，除了GT005，該公司還有其他視網膜疾病的基因療法，仍處於早期研發階段。背後有投資人支持的Gyroscope曾募資超過2.5億美元。最近一次是3月份的C輪1.48億美元，這是在申請美國IPO之前進行的。Gyroscope在5月放棄IPO。上個月，Gyroscope與賽諾菲達成了一項協議，賽諾菲承諾投資6000萬美元。這項協議給予賽諾菲在未指定的市場交涉GT005的銷售優先權。

新聞來源：Novartis commits $1.5B to acquire eye disease gene therapy biotech Gyroscope