來源：生策會編譯

2021年FDA在全球最受矚目是Covid-19疫苗和藥物在獲得緊急授權的進展。目前為止，在獲得EUA的三種Covid疫苗中，輝瑞和BioNTech的疫苗是唯一獲FDA全面核可的疫苗。

被稱為Comirnaty的Covid疫苗，是2021年獲得美國FDA核准的60種新藥或生物製劑之一。FDA核准藥品總數只比2020少一項，2020年共通過61種新藥和生物製劑。

如同過去幾年，癌症用藥在2021年主宰了獲准名單。但也有其他值得注意的發展，像是再生醫學。Mallinckrodt Pharmaceuticals的人工皮Stratagraft獲准上市，這種再生皮膚可用來幫助燒燙傷患者的皮膚細胞生長。FDA還首次核准一種治療先天性無胸腺 (congenital athymia) 的療法，先天性無胸腺是一種罕見疾病，嬰兒出生時沒有胸腺，而胸腺是T細胞成熟的關鍵。Enzyvant Therapeutics的治療方法包括植入人體胸腺組織以重建免疫力。

在名單中具代表性的類別還有中樞神經系統疾病用藥。知名度最高的大概是Biogen的阿茲海默藥Aduhelm，Aduhelm在6月通過有爭議性的FDA核准。該藥在臨床試驗表現優劣參半，但FDA選擇透過加速審查讓Aduhelm得以問世，成為近20年來第一個新的阿茲海默療法。其他神經系統新藥包括Supernus Pharmaceuticals的Quelbree，用來治療注意力缺陷過動症；Alkermes的Lybalvi治療憂鬱症；以及AbbVie開發、預防偏頭痛的新藥Qulipta。

罕病用藥也占了很高的比例。許多罕見疾病幾乎沒有可用的治療方法。但FDA決定為其中一些疾病引進新的藥物選擇。獲准的有Sarepta Therapeutics的Amondys 45，這是該公司的第三種杜氏肌肉萎縮症藥物；Apellis Pharmaceuticals的Empaveli，治療一種罕見的血液疾病—陣發性夜間血紅素尿症。Empaveli的競爭藥物是由AZ子公司Alexion銷售的Soliris。Sanofi的Nexviazyme在2021獲准，用於治療遺傳性酵素缺乏的龐貝氏症。Nexviazyme是Sanofi繼2006年獲准後、第二個通過的龐貝氏症用藥。

有些罕見疾病療法在2021年首次獲准。例如，Albireo Pharma的Bylvay成為第一款治療與進行性家族性肝內膽汁滯留症 (Progressive family intrahepatic cholestasis,  PFIC) 有關，引起的瘙癢或嚴重瘙癢的藥物。瘙癢與幾種肝臟疾病有關，治療其他肝臟疾病的瘙癢症用藥今年也通過FDA的審核：Cara Therapeutics的Korsuva治療接受血液透析病患的瘙癢症。Mirum Pharmaceuticals的Livmarli治療Alagille症候群 (會影響肝臟膽管) 引起的搔癢。這三種瘙癢症藥物除了成為治療上述疾病的首梯獲准藥物外，也是這三間製藥公司首個獲准的產品。

非常罕見的疾病為治療帶來挑戰，由於患者人數很少，很難找到足夠的患者來進行設計完善的對比研究。但是仍然有辦法產生臨床資料來支持新藥申請。BridgeBio Pharma開發其藥物Nulibry，用於治療鉬輔脢缺乏症A型 (molybdenum cofactor deficiency type A)，這是一種代謝性疾病，據估計在全球影響不到150人。以BridgeBio藥物評估的13名患者，與被診斷為該疾病的患者的自然史進行比較，FDA基於比較的結果通過核准Nulibry，使Nulibry成為這種極為罕見疾病的第一個療法，也是BridgeBio首款獲准新藥。

在2021年的癌症用藥名單中，值得注意的是接受標靶治療的患者次群體、針對疾病表現出特別基因特徵的持續性趨勢。EMD Serono的Tepmetko被核准用於治療非小細胞肺癌（NSCLC），特徵是一種稱為MET基因的基因突變。Tepmetko的競爭對手是諾華的標靶藥物，用於同一類型的基因突變。

2021年5月，FDA通過嬌生的注射藥物Rybrevant，治療產生基因突變的非小細胞肺癌。緊追在後的還有武田製藥 (Takeda Pharmaceutical) 已獲准的口服藥物Exkivity，用來治療這種突變。癌症研究的範圍也擴大到以前被認為無藥可救的病症。Amgen的新藥Lumakras就是一例，主要針對肺癌致癌基因KRAS突變。

FDA：Novel Drug Approvals for 2021

FDA：2021 Biological License Application Approvals

新聞來源：Cancer therapies lead way as FDA tallies 60 drug approvals in 2021