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攻基因編輯技術 拜耳將與Mammoth Biosciences合作
2022-01-11

來源:生策會編譯

Bayer(拜耳)透過兩次收購成立了一個新部門,正式宣告在細胞治療和基因治療領域準備大展雄心。這家德國藥業巨擘現正透過一項價值上看10億美元的基因編輯技術併購,以支持公司的策略發展。

Bayer與Mammoth Biosciences合作,致力開發基因組編輯療法。Bayer預付4000萬美元使用Mammoth的CRISPR基因編輯工具,這項工具是由CRISPR先驅Jennifer Doudna博士的實驗室發展而來。合作涉及超過10億美元的選擇權行使費 (option exercise fees) 和可能的里程碑金,拜耳將資助研究並支付與銷售相關的權利金。

Bayer最近在收購BlueRock Therapeutics和Asklepios BioPharmaceutical之後,又透過這次合作加強自家的細胞和基因治療開發。對於Mammoth來說,這筆交易象徵了這家來自加州的生技公司自2017年成立以來,首度與大藥廠合作。

雙方策略合作牽涉五個預先選定的適應症,最初的重點是肝臟疾病。Mammoth的商務長暨策略部門領導人Peter Nell受訪時表示,雙方並沒有透露具體的目標疾病,但會是單基因型疾病(monogenic diseases)。

其中部分會是罕見疾病,有些是更普遍的疾病,但 "並不像常見疾病"。若據Peter Nell所述,非酒精性脂肪性肝炎,或稱NASH,可能不在考慮範圍之內。

Mammoth聚焦於以不同的CRISPR 關聯蛋白(Cas) 作為基因剪刀的創新編輯系統,包括Cas14和CasΦ系統。Mammoth聯合創辦人兼科學長Lucas Harrington表示,Mammoth的目標是設計更小、更精確的基因編輯工具,與第一代Cas9系統相比,有更好的編輯效率和安全性。

「我們實際上能夠解決CRISPR的傳遞問題,這已被證明具有挑戰性。此外,更小 (的工具)還可以允許在CRISPR治療中增加其他可能的元素。」

Mammoth 執行長Harrington補充說,除了Cas蛋白工程,Mammoth的CRISPR系統還能抓住基因組中的不同目標區域。這要歸功於該系統對PAM (protospacer adjacent motif) 相鄰短序列的辨識,這是一個短的DNA序列,位於目標兩側,限制CRISPR-Cas可以進行切割的位置。

這家小型生物技術公司表示他們可以成為Bayer的最佳選擇,將負責在研究階段提出基因編輯療法的最佳設計。

與拜耳合作前,Mammoth在去年10月與Vertex公司簽署了一份類似的合約— 也是Mammoth的第一份合約,主要針對兩種未確認的遺傳疾病的體內基因編輯療法。Mammoth還有一個診斷部門,正在進行COVID-19檢測。

Bayer去年在基因療法砸下大筆資金,收購 AskBio約落在40億美元。AskBio從事腺相關病毒基因療法,Bayer自AskBio取得三個臨床階段的項目,分別針對龐貝氏症、充血性心臟衰竭和帕金森氏症。

該公司的主要基因療法為BAY 2599023,針對缺乏第八因子(factor VIII)的A型血友病,與Ultragenyx公司合作開發,目前處於1/2期試驗。

新聞來源:Bayer taps CRISPR science from Doudna's lab in $1B biobucks Mammoth gene therapy deal

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