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輝瑞生長激素缺乏症新藥未獲FDA核准
2022-01-24

來源:生策會編譯

輝瑞開發一種生物製劑Somatrogon為兒童生長激素缺乏症(GHD)提供更方便的劑量,設計用於每週一次給藥的長效人類生長激素,但未獲FDA核准。

輝瑞上週五公開了FDA的決定。FDA的完整回應並非公開文件,輝瑞沒有表示FDA對somatrogon新藥提出哪些擔憂或問題。輝瑞只說公司正在評估FDA的意見,並將與FDA配合,以利決定somatrogon的下一步。

生長激素缺乏症(GHD)是一種罕見疾病,對兒童和成人都有影響。在兒童身上,GHD會導致生長和發育問題。在成年人身上的GHD可導致脂肪增加、肌肉無力,以及高膽固醇。遺傳變異會導致生長激素缺乏症,原因可能與創傷、感染、放射治療或大腦中的腫瘤有關。在某些情況下,發生的原因未知。

治療GHD是注射生長激素,通常是每天注射。輝瑞已經有一即Genotropin問世, 2020年銷售4.27億美元。Somatrogon是生長激素的分身,被設計成具有長效作用,每週給藥一次。Somatrogon透過預先填入藥物的注射筆給藥。在治療兒童的第三期試驗中,somatrogon達到主要設定目標:透過測量12個月的身高增加速度,證明它並不遜於需每日注射的Genotropin。受試患者對somatrogon的耐受性良好,不良事件反應在兩個試驗組中是相當的。

GHD患者已經有一項每週注射一次生長激素的新選擇。去年8月,FDA核准由丹麥Ascendis Pharma開發的生長激素Skytrofa。這是第一款被核准用於每周給藥一次、治療兒童生長激素缺乏症的產品。1月13日,歐洲監管機關核准Ascendis研發的針對相同適應症的藥物。日本和中國正在進行關鍵的兒科臨床試驗。另外,一項全球三期研究正在評估Skytrofa治療成人的生長激素缺乏症。

輝瑞透過2014年和Opko Health的交易獲得somatrogon在全球的授權,輝瑞挹注2.95億美元預付金,另外還有2.75億美元的里程碑金, Opko還能獲得銷售權利金及產品分潤。根據交易條件,Opko負責藥物臨床開發,輝瑞接手藥物審核程序和商化上市,包括生產。

雖然Somatrogon未獲准是一大挫折,但輝瑞正加速在其他市場進行商化和上市程序申請。Somatrogon在日本獲准以Ngenla的名稱銷售,在加拿大和澳洲也獲准使用。歐洲方面預計將在今年初獲知審核結果。

新聞來源:Pfizer’s growth hormone deficiency drug comes up short at the FDA

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