來源：生策會編譯

衛采（Eisai）先前一項針對骨髓增生不良症候群（MDS）的研究數據不佳，然而對Roivant Sciences新成立的子公司Hemavant來說是一個新的機會。Roivant高層表示，這種小分子(標靶藥)可能會成為必治妥施貴寶（BMS）MDS療法的一個更安全、更有效的替代品。

來自瑞士的Roivant Sciences自大藥廠手中收購被擱置或忽視的藥物進行開發，最新成立的子公司將接手衛采MDS藥物研發，治療一種罕見血癌引起的貧血。Roivant表示， Hemavant的新藥相較目前BMS針對上述適應症的藥物，具有潛在優勢。

Hemavant正開發中的新藥用於治療骨髓增生不良症候群（MDS），MDS患者的骨髓製造不正常的血液細胞、造成血液功能不足，使患者需仰賴輸血。Roivant在給投資人的報告中表示，這種疾病被認為是導致mRNA剪接（mRNA splicing）過程改變的基因突變所引起。

MDS第一線治療包括使用促進紅血球生成的藥物。但這類藥物對一半以上的患者起不了作用。BMS血癌藥Revlimid的適應症之一為低風險的MDS，BMS也銷售Acceleron Pharma生產的藥物Reblozyl， 於2020年被核准用於治療對一線療法無反應的低至中危度的MDS。Roivant指出，BMS銷售的兩款藥物都只被核准用於MDS患者的特定亞群體，而且有嚴重的副作用風險。

衛采的小分子藥H3B-8800（Roivant將其更名為RVT-2001）曾進入到第一期試驗，招募84名受試者，包括高風險和低風險MDS病患。2019年發表的試驗結果顯示，雖然該藥安全性且耐受性良好，但沒有患者對治療有反應。然而在12名患者身上觀察到紅細胞或血小板輸血量減少。

Roivant則是聚焦在19名低風險、有輸血依賴的患者子群體，這些患者之前接受了Revlimid或其他控制基因表達的藥物治療。Roivant公司說，在這19名患者中，使用RVT-2001治療的患者超過30%不需仰賴輸血。在使用BMS另一款藥Reblozyl治療的一項二期試驗中，觀察到有13%的病患不用依賴輸血；使用Revlimid治療則有12%的患者的紅血球計數有所改善。

需要注意的是，上述都只是小型試驗，還沒有RVT-2001與現有藥物Reblozyl或Revlimid進行直接比較（head-to-head）的試驗。然而Roivant認為，RVT-2001有可能為那些對一線療法沒有反應的低風險MDS患者提供更好的治療選擇。上個月Roivant宣布和衛采的授權合作，財務內容未揭露。

RVT-2001是一款針對SF3B1基因設計的小分子標靶藥，SF3B1基因會在MDS患者的部分亞群體中發生突變。在實驗室和臨1床前研究中，RVT-2001修正了SF3B1突變造成的mRNA剪接缺陷，這些缺陷mRNA轉譯出的錯誤蛋白質被認為與MDS的發展有關。

Roivant公司認為，聚焦在SF3B1基因相關引起的疾病，可以取得比衛采更好的臨床試驗結果。該公司計畫了1/2期開放性（open-label expansion）試驗研究，但這次研究將選擇性地招募SF3B1突變的患者。Roivant稱這類患者估計占MDS病例的30%。該公司說，1/2期研究將在今年上半年開始；初步研究數據預計在2023年取得。

新聞來源：Roivant Sciences launches Hemavant to chase BMS in anemia from blood disease