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美國FDA發布基因編輯療法指南草案
2022-03-17

來源:生策會編譯

FDA建議基因編輯療法開發者審慎評估試驗性療法於動物和人身上的安全風險。本周稍早FDA針對這項快速發展的領域發出指南草案(draft recommendations)

FDA於這份19頁的文件中寫道:「雖然此類產品在治療人類疾病方面的潛力很明確,但對潛在的風險卻不甚瞭解。」在這份指南之前,FDA並未直接以編輯基因(edit DNA)方式進行的基因療法提供指引。

關注開發基因編輯療法的華爾街分析師認為,FDA發布的指南很明確,但一家名為Verve Therapeutics的公司股票週二下跌了10%以上,因為他們擔心可能會影響其臨床試驗計畫。

過去一年有兩種用於改變體內細胞DNA的CRISPR基因編輯藥物獲得首批臨床試驗數據,來自Intellia Therapeutics和Editas Medicine,在CRISPR Therapeutics和Vertex的另一種CRISPR療法外提供更多資訊,這類療法可以在體外編輯病患的細胞。

一些最早成立、也愈來愈多使用CRISPR開發新藥的公司,目標在直接編輯DNA來治療疾病。例如,Beam Therapeutics正在研究一種更精確的基因編輯形式,最近開始他們第一個臨床研究,而Verve則計畫在今年底進行同樣的研究。

FDA本周發佈的指南並非最終版本,可能仍會修改,在生技公司開發這類新型療法的路上提供建議或指導。

FDA的草案版本載明該機構對特定基因編輯元件的理解,以及FDA對公司如何製造和測試基因的期待。這份文件也詳細說明在尋求FDA核准開始人體試驗時應該提出哪些資訊。

文件中也涵蓋許多不同的基因編輯技術,包括CRISPR以及鋅指核酸酶(zinc-finger nucleases)和類轉錄活化因子核酸酶(transcription activator-like effector nucleases)等老方法。這份指南也適用於不涉及破壞雙股DNA的基因編輯,如Beam和Verve正進行的鹼基編輯(base editing)。

FDA的指南強調基因編輯可能產生的意外安全性後果,如 "off-target"的修改,並建議公司如何監測和控制基因。例如,在臨床試驗中,FDA建議公司錯開受試者的招募,以更佳評估可能出現的任何副作用。

值得注意的是,FDA還呼籲生技公司對志願參與的受試者進行至少15年的追蹤,以研究基因編輯是否有後續產生的風險。FDA在過去的基因替代療法指南中也要求進行類似的長期追蹤。

分析師們認為這份文件並沒有令人訝異的內容。「並未給負責臨床試驗的生技公司增加任何重大負擔。」

但該份指南其中一部分提到,試驗負責機構應謹慎選擇他們希望治療的病患,一般只招募那些沒有其他可用療法的病患參加 "首次人體試驗"。這有可能會影響到正在開發心臟疾病基因編輯療法的Verve公司。

但FDA提到,「在某些情況下,疾病不太嚴重的患者可能適合參加首次人體試驗。」

有分析師則表示:「我們認為(Verve) 實際上的策略與FDA一致,因為他們採取一種循序漸進的方法,首先聚焦對當前(標準流程)有抵抗力的遺傳性疾病......然後是對先前有心血管疾患的人進行次級預防,最終目標是病因預防。」

新聞來源:FDA sets out advice to developers of gene editing medicines

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