來源：生策會編譯

再生醫學在2021年的大新聞不斷。Intellia完成第一個人體基因編輯試驗成果、大規模的藥廠合作以及創紀錄高達227億美元的投資金額。

根據Alliance for Regenerative Medicine(ARM)的年度報告，在過去的一年裡，有六種細胞、基因和組織的新型療法獲得批准。同時，CAR-T療法提供的資料證明了其在癌症治療中的地位，而創投也積極投入在該領域當中。

ARM表示，該領域還有一些重要里程碑即將在2022年達成。目前大約有9種療法正在等待美國FDA的批准，另有7種療法正在等待歐盟放行，其中包括Gamida Cell的細胞療法omidubicel和BioMarin公司治療A型血友病的ValRox。2023年，Bluebird bio的基因療法bb1111和CRISPR Tx以及Vertex Pharmaceuticals的CTX001兩種鐮狀細胞疾病療法也可能在美國取得進展。

基因療法的傳輸機制目前仍充滿許多爭論，ARM表示，2021年該領域因此受到阻礙。但仍樂觀認為基因療法領域正在尋找新的方法來優化腺相關病毒機制。ARM還指出，FDA已經表示不會對基於AAV的基因療法施加劑量限制。

AAVs療法被使用於145項基因療法的臨床試驗，佔總數的46%。其他包括慢病毒有24項臨床試驗，佔8%，以及腺病毒有22項，佔7%。

過去一年，基因編輯有41項試驗正在進行，其中三分之一處於一期，其餘處於二期試驗。其中約80%使用CRISPR技術。包括Intellia的轉甲狀腺素澱粉樣變性治療，該治療在2021年的成果引起相當大的回響。該公司在2月份也提出了更多的研究數據，顯示具有劑量依賴性反應，並開始解決與基因編輯相關的耐受性問題。

基因編輯的臨床試驗中有超過一半是在癌症領域進行。2021年，CRISPR Tx和ViaCyte啟動了一項針對第1型糖尿病的研究，而這也是在常見疾病中首次看到基因編輯療法。

至於投資的部分，基因治療和細胞相關領域公司分別獲得了102億美元和101億美元的大部分資金。細胞療法以20億美元緊隨其後，組織工程生技公司則獲得了3.41億美元。

大部分資金來自於創投，總共貢獻了98億美元，較前年增加了75%。IPO則幫助公司募集了48億美元，增加幅度為30%。

生技領域出現了大型藥廠合作的熱潮，這些協議在2021年透過簽約授權金(upfront payment)籌集了23億美元，較同期增加23%。ARM也提到了Vertex向CRISPR Tx提供了9億美元的CTX001簽約授權金，以及AbbVie提供REGENXBIO3.7億美元，致力於眼科疾病的基因治療。

癌症也佔了再生醫學當中很大的比例，目前正在進行的腫瘤學試驗多達1246項，占該領域全球研究數量的52%。

長期以來，該領域一直致力於血癌的研究，其中有685項試驗，占55%。但ARM表示，在過去的一年裡，重心轉向了實質固態瘤的研究，數量達到了561項，占總數的45%。胃腸道癌是該領域的主要適應症，有130項試驗，占所有目前實質固態瘤試驗的23%，其次是腦和脊髓癌，有71項，共佔13%。

去年，CAR-T療法也有所進展，吉立亞(Gilead Sciences)和必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)的報告資料顯示他們的療法在復發或難治性大型B細胞淋巴瘤的二線標準治療中表現良好。

新聞來源：Big Pharma partnerships, record $22.7B investment raise profile of regenerative medicine in 2021